Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commercieel stadium. Het bedrijf richt zich op het helpen van patiënten door het ontdekken en ontwikkelen van ribonucleïnezuur (RNA)-gerichte therapeutica, gentherapie en andere genetische therapeutische modaliteiten voor de behandeling van zeldzame ziekten. Het bedrijf heeft meerdere goedgekeurde producten ontwikkeld voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (Duchenne) en ontwikkelt potentiële therapeutische kandidaten voor een reeks ziekten en aandoeningen, waaronder Duchenne, Limb-girdle spierdystrofieën (LGMD's) en andere neuromusculaire aandoeningen en aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (CZS). Het heeft vier goedgekeurde producten ontwikkeld en gecommercialiseerd voor de behandeling van Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Injection (AMONDYS 45), en ELEVIDYS. De pijplijn omvat ongeveer 40 programma's in verschillende stadia van ontdekking, preklinische en klinische ontwikkeling.