Santhera Pharmaceuticals en ReveraGen BioPharma, Inc kondigen presentaties aan van nieuwe gegevens met vamorolone bij Duchenne musculaire dystrofie (DMD). Cross-study vergelijkingen van de werkzaamheid op lange termijn, het effect op de groeisnelheid, en de frequentie en ernst van ruggengraatfracturen voor vamorolone versus de huidige standaardbehandeling uit de Fase 2b VISION-DMD studie en de FOR-DMD studie zullen worden gepresenteerd tijdens de postersessie op de 2022 Annual Conference van Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), die van 23-26 juni 2022 zal worden gehouden in Scottsdale, AZ, VS. Met propensity score gematchte populaties uit de pivotale Fase 2b VISION-DMD studie en de FOR-DMD studie vergeleken de werkzaamheid van vamorolone met prednison en deflazacort over 48-weken.

De veiligheidsanalyses concentreerden zich op de vergelijking van de eindpunten op lange termijn, namelijk lengte en wervelfracturen, waarbij de gegevens van vamorolone die verzameld werden in studie VBP15-LTE (verlenging op lange termijn) vergeleken werden met de gegevens van prednison en deflazacort uit de FOR-DMD-studie over 2,5 jaar. Santhera zal deelnemen aan de PPMD Resource Fair (23-24 juni) op de conferentie, waar medische vertegenwoordigers van het bedrijf ter plaatse zullen zijn om wetenschappelijke informatie en de laatste updates te verstrekken. Santhera verwacht de rolling new drug application (NDA) indiening voor vamorolone in DMD bij de Amerikaanse FDA in juni 2022 af te ronden.

Vamorolone heeft in de VS en in Europa de status van weesgeneesmiddel gekregen voor DMD, en heeft van de Amerikaanse FDA de aanduiding Fast Track en Rare Pediatric Disease gekregen, en van de Britse MHRA de status Promising Innovative Medicine (PIM) voor DMD. Vamorolone is een geneesmiddel voor onderzoek en is momenteel door geen enkele gezondheidsautoriteit goedgekeurd voor gebruik.