Santhera Pharmaceuticals en ReveraGen BioPharma, Inc. hebben de start aangekondigd van een lopende indiening van een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor vamorolone voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). Vamorolone voor DMD heeft van de FDA de Fast Track Designation gekregen. Santhera en ReveraGen zijn nu begonnen met de NDA indiening als een rollende indiening na een succesvolle pre-NDA vergadering met de FDA in november 2021. In haar conclusies van de vergadering achtte de FDA de voorgestelde klinische werkzaamheids- en veiligheidsgegevens voldoende om een NDA-aanvraag van vamorolone voor de behandeling van DMD te ondersteunen. De aanvaarding van de NDA zal afhangen van de beoordeling van de volledige indiening door de FDA’s. Santhera en ReveraGen verwachten de NDA-aanvraag in het tweede kwartaal van 2022 te kunnen voltooien. Op basis van de tijdschema's voor de beoordeling door de FDA wordt verwacht dat de FDA in augustus 2022 zal meedelen of de aanvraag voor beoordeling is aanvaard. In haar beoordeling zal de FDA ook bepalen of vamorolone in aanmerking komt voor prioritaire beoordeling, die Santhera en ReveraGen zullen aanvragen na voltooiing van de doorlopende NDA indiening. Indien dit wordt toegekend, zou dit de beoordelingstijd verkorten en een verwachte goedkeuringsdatum vaststellen voor reeds het eerste kwartaal van 2023. Afhankelijk van de goedkeuring door de FDA is Santhera van plan vamorolone in de VS, het eerste land, kort daarna met een eigen organisatie op de markt te brengen. In Europa is Santhera van plan in het derde kwartaal van 2022 een vergunningaanvraag (MAA) voor het in de handel brengen van vamorolone voor de behandeling van DMD in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Uitgaande van een beoordelingstijd van ongeveer een jaar, zou dit de weg vrij kunnen maken voor goedkeuring en lancering in de tweede helft van 2023. Santhera verwacht dat Duitsland het eerste Europese lanceringsland zal zijn. Vamorolone heeft in de VS en in Europa de status van weesgeneesmiddel gekregen voor DMD en heeft van de Amerikaanse FDA de aanduiding Fast Track en Rare Pediatric Disease gekregen en van de Britse MHRA de status Promising Innovative Medicine (PIM) voor DMD. Vamorolone is een geneesmiddel voor onderzoek en is momenteel door geen enkele gezondheidsautoriteit goedgekeurd voor gebruik. Vamorolone werd ontdekt door ReveraGen en wordt ontwikkeld in samenwerking met Santhera. In januari 2022 heeft Santhera de rechten op vamorolone voor zeldzame ziekten voor de regio Groot-China in licentie gegeven aan Sperogenix Therapeutics.