SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG Santhera Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de klinische module van zijn lopende aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) voor vamorolone bij Duchenne spierdystrofie (DMD) is ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De voltooiing van de indiening van de NDA om de officiële evaluatie door de FDA te starten is met 4-6 maanden uitgesteld tot Q4-2022, nadat een externe organisatie voor contractproductie (CMO) een vertraging had gemeld bij het klaarmaken van de FDA-inspectie. Santhera is in maart 2022 begonnen met de NDA indiening als een "rolling submission" na een succesvolle pre-NDA-vergadering met de FDA.
In haar conclusies van deze vergadering was de FDA van mening dat de voorgestelde klinische gegevens over de werkzaamheid en de veiligheid voldoende waren om een NDA-aanvraag van vamorolone voor de behandeling van DMD te ondersteunen. De rollende indiening is volgens plan verlopen, met de klinische module die op 28 juni 2022 is ingediend. Een externe organisatie voor contractfabricage heeft Santhera meegedeeld dat het klaarmaken voor een pre-approval inspectie van de FDA tot later dit jaar is uitgesteld.
Formele bevestiging van de gereedheid voor inspectie door de CMO is een voorwaarde voor de FDA om een aanvraag als compleet te beschouwen en een NDA voor onderzoek te aanvaarden. Daarom zal Santhera met het agentschap de status en bijgewerkte tijdschema's bespreken voor de voltooiing van de NDA-indiening tegen het vierde kwartaal van 2022. In Europa verlopen de voorbereidingen voor een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van vamorolone voor de behandeling van DMD bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) volgens plan.
Vamorolone heeft in de VS en in Europa de status van weesgeneesmiddel gekregen voor DMD, en heeft van de Amerikaanse FDA de aanduiding Fast Track en Rare Pediatric Disease gekregen, en van de Britse MHRA de status Promising Innovative Medicine (PIM) voor DMD. Vamorolone is een geneesmiddel voor onderzoek en is momenteel door geen enkele gezondheidsautoriteit goedgekeurd voor gebruik.
