Regulus Therapeutics Inc.

Regulus Therapeutics Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van geneesmiddelen die gericht zijn op microRNA's voor de behandeling van ziekten met een aanzienlijke onbeantwoorde medische behoefte. Het bedrijf richt zich op weesnierziekten waarbij genetische microRNA-drivers betrokken zijn en er een duidelijke onvervulde medische behoefte is. Haar productkandidaat, RGLS8429, een volgende generatie anti-miR oligonucleotide gericht tegen miR-17 voor de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD), bevindt zich in Fase 1b van de klinische ontwikkeling. Naast dit programma blijft het bedrijf zijn interne ontdekkingspijplijn uitbreiden om potentiële productkandidaten te identificeren. microRNA's zijn natuurlijk voorkomende ribonucleïnezuur (RNA)-moleculen die een cruciale rol spelen bij het reguleren van belangrijke biologische routes. ADPKD is een van de veel voorkomende monogene menselijke aandoeningen en een oorzaak van nierziekte in het eindstadium.