Regeneron Pharmaceuticals, Inc. en Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hebben een licentie- en samenwerkingsovereenkomst aangekondigd voor Ultragenyx om Evkeeza® (evinacumab) klinisch te ontwikkelen, te commercialiseren en te distribueren in landen buiten de V.S. Dit omvat de Europese Economische Ruimte, waar Evkeeza in juni 2021 werd goedgekeurd als een therapie van de eerste categorie voor gebruik in combinatie met een dieet en andere low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C)-verlagende therapieën voor de behandeling van volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). Regeneron ontdekte en ontwikkelde Evkeeza, en lanceerde het medicijn in de VS in februari 2021 toen het werd goedgekeurd door de FDA. Onder de voorwaarden van de overeenkomst ontvangt Regeneron een vooruitbetaling van $ 30 miljoen en komt het in aanmerking voor maximaal $ 63 miljoen aan aanvullende potentiële regelgevings- en verkoopmijlpalen. Ultragenyx krijgt de rechten om het geneesmiddel te ontwikkelen, te commercialiseren en te distribueren in landen buiten de VS en zal betalingen verrichten aan Regeneron op basis van de nettoverkoop. Ultragenyx zal delen in bepaalde kosten voor wereldwijde studies onder leiding van Regeneron en heeft ook het recht om Evkeeza klinisch te blijven ontwikkelen in landen buiten de VS voor HoFH en andere potentiële indicaties. Regeneron heeft Ultragenyx ook een exclusieve optie toegekend om te onderhandelen over een afzonderlijke overeenkomst om samen te werken aan de ontwikkeling en commercialisering buiten de VS van het onderzoeksantilichaam van Regeneron dat zich momenteel in Fase 2/3-ontwikkeling bevindt voor de behandeling van de uiterst zeldzame ziekte fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), onder voorwaarden die door beide bedrijven moeten worden overeengekomen. Regeneron zal Evkeeza uitsluitend blijven commercialiseren in de VS, waar nu meer patiënten met HoFH met Evkeeza worden behandeld dan voorheen met de standaardbehandeling. In landen buiten de V.S. zal Ultragenyx verantwoordelijk zijn voor de commercialisering.