Rakovina Therapeutics Inc. kondigde de presentatie aan van nieuwe gegevens tijdens de 2022 AACR Special Conference on Sarcomas in Montreal, Canada. De presentatie van Rakovina Therapeutics, getiteld In vitro werkzaamheid van een nieuwe dubbele PARP-HDAC-remmer in Ewing-sarcoom, belichtte de ontwikkeling door het bedrijf van zijn nieuwe kandidaat-geneesmiddelen uit de kt-3000-reeks als een potentiële behandeling van Ewing-sarcoom en andere weke-delen tumoren. Ewing sarcoom is een kanker die hoofdzakelijk in het bot of in de weke delen voorkomt en is de op één na meest voorkomende vorm van botkanker bij kinderen en jonge volwassenen.

Ongeveer 30% van de patiënten krijgt binnen vijf jaar na de behandeling te maken met een recidief. De prognose voor patiënten met recidief of progressief Ewing sarcoom is slecht, met een gemiddelde overleving vanaf het moment van recidief van slechts 14 maanden. De huidige behandelingen voor Ewing-sarcoom omvatten chemotherapie, chirurgie en radiotherapie.

De bijwerkingen van deze behandelingen op lange termijn kunnen hart- en longproblemen, emotionele problemen en leerproblemen, groeiproblemen en secundaire kankers in verband met chemotherapie of bestraling zijn. De ontwikkeling van nieuwe en verbeterde behandelingen voor Ewing-sarcoom vertegenwoordigt een belangrijke onvervulde medische behoefte. Door de FDA goedgekeurde poly(ADP)-ribose polymerase (PARP)-remmers zijn eerder in klinische proeven onderzocht als een potentiële behandeling voor Ewing-sarcoom, maar vertoonden slechts beperkt klinisch voordeel.

Preklinische studies hebben de mogelijkheid van synergie bij de behandeling van Ewing sarcoom aangetoond door een PARP remmer te combineren met remming van histon deacetylase (HDAC) enzymen. In de klinische praktijk zijn de voordelen van combinatiebehandelingen echter vaak beperkt als gevolg van een verschillende farmacokinetiek en overlappende toxiciteiten, waardoor sequentiële toediening nodig is.