Quoin Pharmaceuticals Ltd. heeft aangekondigd dat het een uitgebreid en constructief Wetenschappelijk Advies heeft ontvangen van het Europees Geneesmiddelenbureau voor de klinische en reglementaire ontwikkeling van QRX003 in Europa, als een potentiële behandeling voor het Netherton-syndroom. Dit Wetenschappelijk Advies werd ontvangen in antwoord op een Briefing Submission document ingediend door Quoin bij het EMA op 26 mei 2022. Op basis van de standaardbeoordelingsperiodes voor dergelijke indieningen, die ook een persoonlijke ontmoeting met het EMA kunnen inhouden, had Quoin verwacht medio september feedback van het EMA te ontvangen.

In plaats daarvan heeft het EMA de standaardbeoordelingsperiode ingekort en dit wetenschappelijk advies aan Quoin verstrekt zonder de eis van een persoonlijke vergadering. QRX003 wordt momenteel klinisch getest in de VS in een gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde studie die wordt uitgevoerd onder een open Amerikaanse Investigational New Drug (IND) Application die twee verschillende doses van QRX003 topische lotion versus een voertuiglotion zal beoordelen bij Netherton-patiënten. De testmaterialen zullen eenmaal daags worden aangebracht gedurende een periode van twaalf weken, op vooraf aangewezen gebieden van het lichaam van de patiënt.

Op basis van besprekingen met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) zullen in de studie een aantal verschillende klinische eindpunten worden beoordeeld. Het werkzame bestanddeel van QRX003 is een serineproteaseremmer met een breed spectrum, waarvan het werkingsmechanisme bedoeld is om de hyperactiviteit van de huidkallikreïnen te verlagen, wat leidt tot een meer genormaliseerde mate van vervelling van de huid. Indien bewezen wordt dat QRX003 veilig en doeltreffend is, zou dagelijkse toepassing op lange termijn van QRX003 kunnen leiden tot de ontwikkeling van een meer normaal functionerende huidbarrière en een aanzienlijke verbetering van de levenskwaliteit van Netherton-patiënten.

In samenhang met de strategie van de onderneming om haar portefeuille van producten zelf te commercialiseren in de V.S. en Europa, heeft Quoin een wereldwijd netwerk van marketingpartnerships voor QRX003 in 60 landen opgezet die haar missie zullen helpen ondersteunen om ervoor te zorgen dat elke patiënt, overal, toegang kan krijgen tot de producten van Quoin, zodra ze goedgekeurd zijn.