PTC Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat Upstaza een positief advies heeft gekregen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Na ratificatie door de Europese Commissie zal Upstaza de eerste goedgekeurde ziektemodificerende behandeling zijn voor aromatische L-aminozuurdecarboxylase-deficiëntie voor patiënten van 18 maanden en ouder en de eerste op de markt gebrachte gentherapie die rechtstreeks in de hersenen wordt toegediend. Het CHMP-advies is gebaseerd op de bevindingen van klinische studies die in Taiwan zijn uitgevoerd.

Bovendien zijn gegevens van de compassionate use behandeling van patiënten in Europa in de aanvraag opgenomen. In de klinische studies gingen de patiënten van geen vertoning van enige motorische mijlpaalontwikkeling naar de ontwikkeling van klinisch betekenisvolle motorische vaardigheden en neuromusculaire functie vanaf drie maanden na de behandeling, met transformationele verbeteringen die tot negen jaar na de behandeling bleken aan te houden.1 De cognitieve en communicatieve vaardigheden verbeterden bij alle behandelde patiënten. PTC verwacht dat de Europese Commissie de vergunning voor het in de handel brengen van Upstaza onder uitzonderlijke omstandigheden over ongeveer twee maanden zal bekrachtigen.

Het besluit zal gelden voor alle 27 lidstaten van de Europese Unie, en ook voor IJsland, Noorwegen en Liechtenstein.