PTC Therapeutics, Inc. Ontvangt positief CHMP-advies voor Upstaza voor de behandeling van AADC-deficiëntie
20 mei 2022 om 14:08 uur
Delen
PTC Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat Upstaza een positief advies heeft gekregen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Na ratificatie door de Europese Commissie zal Upstaza de eerste goedgekeurde ziektemodificerende behandeling zijn voor aromatische L-aminozuurdecarboxylase-deficiëntie voor patiënten van 18 maanden en ouder en de eerste op de markt gebrachte gentherapie die rechtstreeks in de hersenen wordt toegediend. Het CHMP-advies is gebaseerd op de bevindingen van klinische studies die in Taiwan zijn uitgevoerd.
Bovendien zijn gegevens van de compassionate use behandeling van patiënten in Europa in de aanvraag opgenomen. In de klinische studies gingen de patiënten van geen vertoning van enige motorische mijlpaalontwikkeling naar de ontwikkeling van klinisch betekenisvolle motorische vaardigheden en neuromusculaire functie vanaf drie maanden na de behandeling, met transformationele verbeteringen die tot negen jaar na de behandeling bleken aan te houden.1 De cognitieve en communicatieve vaardigheden verbeterden bij alle behandelde patiënten. PTC verwacht dat de Europese Commissie de vergunning voor het in de handel brengen van Upstaza onder uitzonderlijke omstandigheden over ongeveer twee maanden zal bekrachtigen.
Het besluit zal gelden voor alle 27 lidstaten van de Europese Unie, en ook voor IJsland, Noorwegen en Liechtenstein.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
PTC Therapeutics, Inc. is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan patiënten met zeldzame aandoeningen. Het bedrijf heeft een gediversifieerde therapeutische portefeuille die verschillende commerciële producten en productkandidaten in verschillende ontwikkelingsstadia omvat, waaronder ontdekkings-, onderzoeks- en klinische stadia, gericht op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor meerdere therapeutische gebieden voor zeldzame ziekten met betrekking tot neurologie en metabolisme. Het heeft twee producten, Translarna (ataluren) en Emflaza (deflazacort), voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD), een zeldzame, levensbedreigende aandoening. Upstaza, een gentherapie voor de behandeling van Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC)-deficiëntie, een zeldzame aandoening van het centrale zenuwstelsel. Zijn Tegsedi en Waylivra zijn voor de behandeling van zeldzame ziekten. Haar Evrysdi, een behandeling voor spinale musculaire atrofie (SMA).