Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases, een bedrijfseenheid van Chiesi Farmaceutici S.p.A. kondigden de indiening aan van een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) via een gecentraliseerde procedure bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor pegunigalsidase alfa (PRX–102) voor de voorgestelde behandeling van volwassenen met de ziekte van Fabry, en de daaropvolgende validering van de MAA door het EMA. De MAA-aanvraag omvat een uitgebreide reeks preklinische, klinische en productiegegevens, verzameld uit de voltooide en lopende klinische studies van de Vennootschap die PRX–102 evalueren als een potentiële behandeling voor de ziekte van Fabry. De indiening wordt ondersteund door de 12–maand tussentijdse gegevensanalyse gegenereerd uit de fase III BALANCE klinische studie, die in juni 2021 werd vrijgegeven. Gegevens gegenereerd uit de voltooide fase III BRIDGE klinische studie, de fase 1/2 klinische studie bij naïeve of onbehandelde patiënten, en uit de gerelateerde uitbreidingsstudies met 1 mg/kg om de twee weken werden ook opgenomen in de indiening. Bovendien omvat de MAA gegevens uit de voltooide 12–-maanden durende "switch–over" klinische studie van fase III BRIGHT met patiënten die werden behandeld met de dosering van 2 mg/kg om de 4 weken. De wetenschappelijke beoordeling zal worden uitgevoerd door het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) met vooraf bepaalde beoordelingsmijlpalen. Na afronding van de beoordeling zal het CHMP een wetenschappelijk advies uitbrengen over de vraag of PRX-102 al dan niet kan worden toegelaten. Het EMA zal dit advies doorsturen naar de Europese Commissie, die het wetenschappelijke advies van het EMA naar verwachting zal goedkeuren.