Protagonist Therapeutics heeft topline resultaten aangekondigd van de Fase 2 IDEAL-studie waarin PN-943 wordt geëvalueerd bij patiënten met matige tot ernstige colitis ulcerosa (UC). Samenvatting van de belangrijkste resultaten: IDEAL is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PN-943, een orale, darmbeperkte, alfa-4-beta-7-integrine-antagonist. 159 patiënten met matig tot ernstig actieve UC werden gerandomiseerd naar ofwel tweemaal daags (BID) met 450 mg of 150 mg PN-943, ofwel placebo, gedurende 12 weken en geanalyseerd op uitkomstmaten.

Hoewel de 450 mg BID dosis niet aan het voorgespecificeerde primaire eindpunt voldeed, bereikte de 150 mg dosis een placebo versus behandeling delta van 13% (p=0,08) in de modified Intent to Treat (mITT) groep, en een delta van 16% (p=0,04) in de bio-naïeve groep. Bovendien vertoonden de gegevens over 150 mg BID een sterke concordantie over meerdere parameters, waaronder statistisch significante histologische remissie en endoscopische verbetering. PN-943 150 mg BID dosis vormt de basis voor een Fase 3 registratieprogramma: 27,5% klinische remissie vs 14,5% bij placebo (delta 13%, p=0,08) voor mITT-analyse; 16% delta in BIO-naïeve populatie (p=0,04); sterke concordantie met werkzaamheid over meerdere belangrijke secundaire eindpunten met statistisch significante verschillen in histologische remissie/verbetering en endoscopische verbetering; en Veiligheidsanalyse vergelijkbaar voor de 150 mg BID dosis versus de placebogroep.