Praxis Precision Medicines, Inc. kondigde positieve toplineresultaten aan van deel B van zijn Fase 2a studie die de veiligheid en doeltreffendheid van PRAX-944 evalueert voor de behandeling van essentiële tremor (ET). In de studie resulteerde de behandeling met PRAX-944 in klinisch zinvolle verbeteringen van de functie, die werden ondersteund door verbeteringen van de tremoramplitude. In de open-label periode tot en met dag 42 vertoonden de met PRAX-944 behandelde patiënten een gemiddelde verbetering ten opzichte van de uitgangswaarde van 42% in de gemodificeerde activiteiten van het dagelijks leven (ADL) score (N=11, nominaal p < 0,05).

Na de randomisatie was het verschil tussen de patiënten die tot en met dag 56 behandeld bleven (N=6) en de patiënten die naar placebo gerandomiseerd waren (N=5) klinisch en statistisch significant. De Modified ADL is een samengestelde score gebaseerd op de TETRAS ADL's met toevoeging van spiraalvormige tekeningen en handschrift van de TETRAS-prestatieschaal. Deel B van de fase 2a studie van PRAX-944 voor de behandeling van ET omvatte zowel een open-label als een gerandomiseerde wachtperiode.

In de open-label periode moesten de deelnemers getitreerd worden tot een maximale dosis van 120 mg gedurende 28 dagen, voorafgaand aan een stabiele periode op de bereikte hoge dosis van Dag 29 tot Dag 42. Deelnemers die tot en met dag 42 in het onderzoek bleven, werden vervolgens van dag 43 tot en met dag 56 één-op-één gerandomiseerd naar hetzij actief geneesmiddel, hetzij placebo, met een daaropvolgend veiligheidsfollow-upbezoek op dag 70. PRAX-944 werd over het algemeen goed verdragen in deel B van de fase 2a-studie, zonder nieuwe veiligheidsbevindingen.

In de studie voltooiden acht van de elf deelnemers de open-labelperiode bij de hoge dosis van 120 mg. Drie evalueerbare deelnemers stopten tijdens de open-labelperiode wegens Adverse Events (AE's), waaronder één deelnemer die een reeds bestaande medische aandoening had die leidde tot een medische ingreep die geen verband hield met het studiegeneesmiddel. Treatment Emergent Adverse Events (TEAE's) waren allemaal mild tot matig, met uitzondering van één ernstige AE van essentiële tremor die optrad bij een patiënt van de placebo-arm na terugtrekking van PRAX-944.