Praxis Precision Medicines, Inc. Ontvangt e-mailmededeling van U.S. Food and Drug Administration
29 april 2022 om 14:26 uur
Delen
Praxis Precision Medicines, Inc. heeft per e-mail bericht ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (de “FDA”) dat de Investigational New Drug aanvraag van het bedrijf’voor de studie van PRAX-222, een antisense oligonucleotide voor de behandeling van patiënten met SCN2A gain-of-function mutaties, in klinische wacht is geplaatst. De clinical hold brief met de redenen voor de hold zal naar verwachting binnen 30 dagen na 28 april 2022 van de FDA ontvangen worden.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Praxis Precision Medicines, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het vertalen van inzichten uit genetische epilepsieën naar de ontwikkeling van therapieën voor aandoeningen van het centrale zenuwstelsel die worden gekenmerkt door een onbalans tussen neuronale excitatie en remming. Het bedrijf past genetische inzichten toe op de ontdekking en ontwikkeling van therapieën voor neurologische aandoeningen via twee platforms, waarbij het gebruik maakt van zijn inzicht in gemeenschappelijke biologische doelen en circuits in de hersenen. Het platform omvat Cerebrum, een platform voor kleine moleculen, dat gebruik maakt van een diepgaand begrip van neuronale prikkelbaarheid en neuronale netwerken en een reeks computationele en experimentele hulpmiddelen toepast om oraal beschikbare precisietherapieën te ontwikkelen, en Solidus, een platform voor antisense oligonucleotiden, is een efficiënte, doelgerichte motor voor het ontdekken en ontwikkelen van precisiegeneesmiddelen, gebaseerd op een gepatenteerde computationele methodologie. Tot haar productkandidaten behoren ulixacaltamide, PRAX-562, PRAX-628 en elsunersen.
PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC. 
