Pharvaris kondigde positieve top-line gegevens aan van de RAPIDe-1 fase 2 klinische studie, waaruit statistisch significante resultaten blijken van PHVS416 als een orale on-demand behandeling voor HAE-aanvallen. Pharvaris is van plan de gegevens van de studie te presenteren op toekomstige medische bijeenkomsten. Opzet en resultaten van de RAPIDe-1 klinische studie RAPIDe-1 is een Fase 2, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, gerandomiseerd, crossover, doseringsonderzoek van PHVS416 softgelcapsule voor de acute behandeling van angio-oedeemaanvallen bij patiënten met type I of II HAE.

Vierenzeventig patiënten werden ingeschreven in 13 landen en werden gerandomiseerd naar een van de drie doseringsniveaus van PHVS416 en placebo. Het onderzoek vergelijkt symptoomverlichting tijdens HAE-aanvallen en de veiligheid van elke dosis PHVS416 met placebo. In deel I van het onderzoek ontvingen deelnemers in een niet-aanvallende toestand de toegewezen enkele dosis PHVS416 in het studiecentrum om de farmacokinetiek en veiligheid ervan te beoordelen.

In deel II dienen deelnemers thuis zelf een geblindeerd studiemedicijn toe om drie door een arts bevestigde HAE-aanvallen te behandelen met PHVS416 of placebo. Aanvullende informatie over de studie is te vinden op: NCT04618211. Het primaire eindpunt van het onderzoek is de verandering van een samengestelde visuele analoge schaal (VAS-3) met drie symptomen (huidpijn, huidzwelling, buikpijn) van vóór de behandeling tot vier uur na de behandeling, zoals elektronisch geregistreerd met behulp van numerieke invoer.

Uit globale gegevens van 147 aanvallen, verzameld door 62 patiënten, blijkt dat de dosering van PHVS416 de aanvalssymptomen aanzienlijk vermindert. De statistische tests voor de primaire en alle belangrijke secundaire eindpunten volgden een vooraf gespecificeerde meervoudige vergelijkingsprocedure om de statistische significantie te beoordelen voor PHVS416 20 mg en 30 mg, ondersteund door een nominale statistische analyse voor PHVS416 10 mg. Tabel 1 Resultaten van het primaire eindpunt, PHVS416 PHVS416 gecombineerd Placebo 10 mg 20 mg 30 mg PHVS416*, N=51 N=37 N=28 N=31 N=96.