Pharming Group N.V. kondigt aan dat de positieve resultaten van een fase 3 klinische studie van het onderzoeksgeneesmiddel leniolisib, een orale, selectieve fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) remmer, bij volwassen en adolescente patiënten met geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom (APDS), een zeldzame primaire immunodeficiëntie, zijn gepubliceerd in Blood,1 het peer-reviewed internationale medische tijdschrift van de American Society of Hematology. Gegevens van deze studie werden eerder aangekondigd op 2 februari 2022. Het artikel, getiteld 'Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3Kd Inhibitor Leniolisib for Activated PI3Kd Syndrome', beschrijft de resultaten van de multinationale, drievoudig blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie, waaraan 31 patiënten van 12 jaar of ouder met APDS deelnamen.

De patiënten werden willekeurig toegewezen in een 2:1 ratio om gedurende 12 weken tweemaal daags 70 mg leniolisib of placebo te ontvangen. De verbetering ten opzichte van placebo was significant in de co-primaire eindpunten die de vermindering van de lymfekliergrootte en de toename van naïeve B-cellen evalueerden, wat respectievelijk de impact op immuundisregulatie en correctie van immunodeficiëntie bij deze patiënten weerspiegelt. De aangepaste gemiddelde verandering (95% CI) tussen leniolisib en placebo voor lymfekliergrootte was -0,25 (-0,38, -0,12; P=0,0006; N=26) en voor percentage naïeve B-cellen was 37,30 (24,06, 50,54; P=0,0002; N=13).

Leniolisib werd goed verdragen, en minder patiënten die leniolisib kregen, meldden studiebehandelingsgerelateerde bijwerkingen (meestal graad 1-2) in vergelijking met degenen die placebo kregen (23,8% vs 30,0%).