Pharming Group N.V. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar New Drug Application (NDA) voor leniolisib, een orale, selectieve fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) remmer, voor prioritaire beoordeling heeft geaccepteerd voor de behandeling van het zeldzame primaire immunodeficiëntie geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder in de VS. De FDA heeft een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 29 maart 2023 toegekend, afgestemd op een Priority Review classificatie. De NDA, ingediend door Pharming op 29 juli 2022, werd ondersteund door positieve gegevens van een fase II/III-studie van leniolisib, die voldeed aan de co-primaire eindpunten van vermindering van de index lymfekliergrootte en correctie van immunodeficiëntie in de doelpopulatie.Deze resultaten toonden de doeltreffendheid aan van leniolisib ten opzichte van placebo met een statistisch significante vermindering van de indexlymfadenopathieletsels van de deelnemers (p=0,006) en normalisatie van hun immuunfunctie, zoals blijkt uit een verhoogd aandeel naïeve B-cellen ten opzichte van de uitgangswaarde (p=0,002).

Deze bevindingen wijzen op een vermindering van ziektemarkers geassocieerd met APDS, waarvan de klinische kenmerken aanzienlijke lymfoproliferatie en immuundisfunctie omvatten, evenals een verhoogd risico op lymfoom. Bovendien toonden de veiligheidsgegevens van de studie aan dat leniolisib goed werd verdragen door de deelnemers. Als onderdeel van de aanvraag werden ook gegevens ingediend van een lange termijn, open-label uitbreiding van de klinische studie met 38 patiënten met APDS die behandeld werden met leniolisib gedurende een mediaan van 102 weken.