Pharming Group N.V. kondigde aan dat het een aanvraag voor een handelsvergunning (MAA) heeft ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor leniolisib, een orale, selectieve fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) remmer, als behandeling voor geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta syndroom (APDS), een zeldzame primaire immunodeficiëntie, bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar of ouder. Op 1 augustus 2022 kondigde Pharming aan dat de MAA van leniolisib een versnelde beoordeling kreeg van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het EMA. De versnelde beoordeling verkort de beoordelingstermijn van 210 dagen tot 150 dagen.

Op verzoek zal het EMA een versnelde beoordeling van een MAA toestaan als zij besluiten dat het product van groot belang is voor de volksgezondheid, met name vanuit het oogpunt van therapeutische innovatie. De vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in de EER wordt verwacht in H1 2023. De MAA wordt ondersteund door positieve gegevens van een fase II/III-studie van leniolisib, aangekondigd op 2 februari 2022, die de co-primaire eindpunten van vermindering van de lymfekliergrootte en correctie van immunodeficiëntie in de doelpopulatie heeft gehaald.

Bovendien toonden de veiligheidsgegevens van de studie aan dat leniolisib goed werd verdragen door de deelnemers. Als onderdeel van de MAA werden ook gegevens ingediend van een lange termijn, open-label uitbreiding van de klinische studie bij patiënten met APDS behandeld met leniolisib.