PharmaEssentia Corporation kondigde de voorlopige resultaten aan van de Fase II Klinische Studie van Ropeginterferon Alfa-2B(P1101) voor de Behandeling van PV in China. Geplande ontwikkelingsfasen: Voltooiing van de klinische proef van fase II, en later aanvraag van de vergunning voor het in de handel brengen in China. Huidig ontwikkelingsstadium: Aanvraag.

Indiening/goedkeuring/afkeuring van klinische proeven (inclusief tussentijdse analyse): Aankondiging van de voorlopige resultaten van de klinische proef van fase II met Ropeginterferon alfa-2b (P1101) voor de behandeling van Polycythemia Vera (PV) in China. Opzet van de studie: Titel van de studie: Een Fase II Single-Arm Multicenter Studie om toegang te krijgen tot de werkzaamheid en veiligheid van P1101 bij Chinese Polycythemia Vera (PV) patiënten die Intolerant of Resistent zijn voor Hydroxyurea (HU). Doelstellingen: Het primaire doel is om de werkzaamheid en veiligheid van P1101 te evalueren bij de behandeling van Chinese PV-patiënten met HU-resistentie of -intolerantie.

Fase van ontwikkeling: Fase II klinische studie: Naam van het onderzoeksgeneesmiddel: Ropeginterferon alfa-2b (P1101), Indicatie: Polycythemia Vera (PV): Eindpunten: Complete hematologische respons (CHR) percentage in week 24 op basis van de resultaten van centrale laboratoriumtests. Aantal proefpersonen: 49 Chinese PV-patiënten. De statistische resultaten (met inbegrip van maar niet beperkt tot de P-waarde) en statistische significantie (met inbegrip van maar niet beperkt tot de vraag of statistische significantie wordt bereikt) van de primaire en secundaire eindpunten.

Als het bedrijf om andere belangrijke redenen geen statistische gegevens kan bekendmaken, moeten de redenen worden vermeld. Deze klinische studie is goedgekeurd door de China National Medical Products Administration (NMPA) om 49 Chinese PV-patiënten te rekruteren voor een 52 weken durende kuur. Na overleg en bespreking met het Center for Drug Evaluation (CDE) van het NMPA stemde het CDE ermee in dat een voorlopige analyse kon worden uitgevoerd in de 24e week van de proef, aangezien P1101 toen voor het eerst in een hoge dosis werd toegediend.

Van de huidige 49 proefpersonen hebben er 27 de 24-weken kuur voltooid, waarvan er 14 in de 24e week CHR bereikten. Op basis van het aantal proefpersonen dat een 24-weken kuur heeft voltooid, is het bereikingspercentage 51,85% (14/27), getalsmatig hoger dan het CHR-percentage van 43,1% in de 52e week van PROUD-PV. Wat de veiligheid betreft, hebben 47 patiënten tijdens de studie treatment-emergent adverse events (TEAE) gehad, waarvan acht met graad 3 TEAE's en de rest van de TEAE's van graad 1 of graad 2. Hieruit blijkt dat het veiligheidsprofiel van P1101 overeenkomt met de resultaten van PROUD-PV, CONTINUATION-PV, en de P1101 PV fase II studie in Japan.

De resultaten van één enkele klinische studie (met inbegrip van de statistische P-waarden van t de primaire en secundaire eindpunten en of ze statistisch significant zijn) volstaan niet om het succes of het falen van de lancering van het nieuwe geneesmiddel volledig weer te geven. Beleggers wordt aangeraden voorzichtig te zijn en een grondige evaluatie uit te voeren. Strategieën die de onderneming moet volgen na goedkeuring door de bevoegde autoriteit: De Pre-BLA-mededeling laten doen aan de China National Medical Products Administration (NMPA) en de vergunning voor het in de handel brengen in China aanvragen.

Gecumuleerde investeringsuitgaven die gedaan zijn: Met het oog op de toekomstige marketingstrategie en om de rechten van de onderneming en de investeerders te beschermen, zal voorlopig geen openbaarmaking plaatsvinden. Komend ontwikkelingsplan: De Pre-BLA communicatie met de Chinese NMPA hebben en de vergunning voor het in de handel brengen in China aanvragen. (1) Geschatte datum van voltooiing: de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen zal naar verwachting tegen eind 2022 worden ingediend.

Marktsituatie: Polycythemia Vera (PV) is een chronische, progressieve myeloproliferatieve neoplasma (MPN), en wordt vooral gekenmerkt door een verhoging van de rode bloedcellen. PV kan leiden tot cardiovasculaire complicaties, zoals trombose en embolie, en gaat vaak over in secundaire myelofibrose of leukemie. PV-patiënten krijgen meestal te maken met een toename van het aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes, en met een vergrote milt na verloop van tijd.

Volgens het marktonderzoek zijn er in China ongeveer 400.000 PV-patiënten. De klinische behandeling omvat hydroxyureum (HU), interferon en Jak2-remmer. De ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen vergt een lang proces, enorme investeringen en geen garantie op succes, wat investeringsrisico's kan inhouden.

De beleggers wordt aangeraden voorzichtig te zijn en een grondige evaluatie uit te voeren.