Pfizer Inc. kondigde positieve top-line resultaten aan van de cruciale fase 3-studie (NCT04440163) die de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit beoordeelt van zijn onderzochte pentavalente meningokokkenvaccin (MenABCWY) bij gezonde personen van 10 tot 25 jaar. Het onderzoek voldeed aan alle primaire en secundaire eindpunten, waarbij het onderzoeksvaccin niet-inferieur bleek te zijn aan gelicentieerde vaccins voor de vijf meningokokkenserogroepen die de meerderheid van de invasieve meningokokkenziekte veroorzaken: de serogroepen A, B, C, W en Y. Momenteel zijn de vaccins MenACWY en MenB afzonderlijk gelicentieerd en is er geen enkel vaccin beschikbaar dat bescherming biedt tegen de vijf serogroepen. Deelnemers aan het onderzoek werden willekeurig toegewezen om ofwel twee doses MenABCWY of gelicentieerde vaccins (twee doses Trumenba® + één dosis Menveo®) te ontvangen.

Niet-inferioriteit werd aangetoond voor alle vijf serogroepen na twee doses MenABCWY in vergelijking met twee doses Trumenba® en één dosis Menveo®. Bovendien voldeed een enkele dosis MenABCWY aan de niet-inferioriteitscriteria voor de serogroepen A, C, W en Y in vergelijking met één dosis Menveo®. Bovendien werd bij personen die niet eerder een meningokokkenvaccin hadden ontvangen, vastgesteld dat het percentage personen met een = 4-voudige toename van de immuunrespons hoger was na één of twee doses MenABCWY voor de serogroepen A, C, W en Y in vergelijking met één dosis Menveo®.

Ten slotte werd ook vastgesteld dat het percentage proefpersonen met een 4-voudige toename van de immuunrespons hoger was tegen alle vier de serogroep B-stammen na twee doses MenABCWY in vergelijking met twee doses Trumenba®. Het pentavalente vaccin werd goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met dat van gelicentieerde vaccins. Op basis van deze Fase 3 resultaten, die voldoen aan vooraf bepaalde criteria voor licentieverlening, is Pfizer van plan om in het vierde kwartaal van dit jaar een Biologics License Application in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration.

Indieningen bij andere regelgevende instanties buiten de VS zijn ook gepland. Meningokokkenziekte is een ongewone maar ernstige ziekte die binnen 24 uur tot de dood kan leiden, en bij overlevenden kan leiden tot levensveranderende, aanzienlijke handicaps op lange termijn.2 Samen zijn vijf serogroepen (A, B, C, W en Y) verantwoordelijk voor 96% van alle gevallen van invasieve meningokokkenziekte wereldwijd, waarbij serogroep B verantwoordelijk is voor de meeste ziektegevallen bij adolescenten en jonge volwassenen in de VS en Europa. In de VS omvatten de huidige vaccinatieaanbevelingen voor adolescenten en jonge volwassenen een MenACWY-vaccin en een apart MenB-vaccin (in totaal vier doses) om de breedst mogelijke bescherming tegen meningokokkenziekte te bieden.

Echter, minder dan een derde van de adolescenten in de VS ontvangt zelfs maar één dosis van een MenB-vaccin, en minder jongeren voltooien de serie van twee doses, waardoor veel adolescenten onbeschermd zijn tegen meningokokkenziekte veroorzaakt door de serogroepen A, B, C, W en Y. Als het pentavalente vaccin van Pfizer wordt goedgekeurd en aanbevolen, kan het helpen om het vaccinatieschema voor meningokokken te vereenvoudigen door het totale aantal doses dat nodig is voor een volledige vaccinatie tegen de vijf serogroepen te verminderen. Routinematig gebruik van een MenABCWY-vaccin zou de vaccinatiegraad en -dekking van meningokokken kunnen helpen verbeteren, waardoor het aantal gevallen van invasieve meningokokkenziekte en de daarmee gepaard gaande sterfte, het aantal langetermijneffecten bij overlevenden en de kosten in verband met de bestrijding van uitbraken zouden dalen. De gerandomiseerde, actief-gecontroleerde en door waarnemers geblindeerde Fase 3-studie van Pfizers kandidaat pentavalent meningokokkenvaccin (NCT04440163) ging in juni 2020 van start en nam 2.431 gezonde adolescenten en jonge volwassenen (10 tot 25 jaar) uit de VS en Europa in dienst.

Het onderzoek was ontworpen om de immuunrespons bij personen na toediening van MenABCWY te vergelijken met de respons in controlegroepen die de gelicentieerde vaccins Trumenba® (meningokokkengroep B-vaccin) en Menveo® (meningokokkengroep A-, C-, W-135- en Y-conjugaatvaccin) kregen, en om het veiligheidsprofiel van het MenABCWY-vaccin te beschrijven. De immuunrespons werd beoordeeld met behulp van de humane serum bactericide assay (hSBA). Aan het onderzoek namen zowel personen deel die eerder een MenACWY-vaccin hadden ontvangen als personen die dat niet hadden gedaan.

Alle deelnemers hadden vóór de inschrijving geen meningokokkengroep B-vaccin ontvangen.