Passage Bio, Inc.

Passage Bio, Inc. is een genetisch geneesmiddelenbedrijf in een klinische fase dat zich richt op het verbeteren van het leven van patiënten met neurodegeneratieve ziekten. De klinische productkandidaat, PBFT02, probeert de progranulinespiegel te verhogen om de lysosomale functie te herstellen en de ziekteprogressie bij verschillende neurodegeneratieve ziekten te vertragen. PBFT02 maakt gebruik van een adeno-geassocieerd viruskapsel om een functioneel granulinegen, of GRN, dat codeert voor progranuline, in de hersenen te brengen via intra cisterna magna toediening. De hoofdindicatie voor PBFT02 is frontotemporale dementie, of FTD, veroorzaakt door progranulinetekort, of FTD-GRN. De ontwikkelingsprogramma's bestaan uit PBFT02 voor de behandeling van FTD-GRN, PBFT02 voor de behandeling van FTD-C9orf72 en amyotrofe laterale sclerose, en PBFT02 voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Tot de klinische productkandidaten behoren PBGM01, PBKR03 en PBML04. Het heeft één naamloos preklinisch onderzoeksprogramma dat meerdere potentiële behandelingsdoelen voor de ziekte van Huntington onderzoekt.