2seventy bio, Inc. heeft aangekondigd dat het een optie- en licentieovereenkomst heeft gesloten met Novo Nordisk voor gezamenlijk onderzoek en ontwikkeling van een in vivo gene editing behandeling voor hemofilie A. Deze overeenkomst bouwt voort op een succesvolle bestaande meerjarige onderzoekssamenwerking tussen de twee bedrijven. Onder de voorwaarden van deze overeenkomst zal Novo Nordisk de optie hebben om een licentie te nemen op 2seventy bios gepatenteerde mRNA-gebaseerde megaTAL technologie voor de ontwikkeling van een nieuwe behandelingsbenadering voor hemofilie A patiënten met als doel een duurzaam therapeutisch effect te bieden. De samenwerkingsovereenkomst met Novo Nordisk bouwt voort op de oorspronkelijke onderzoekssamenwerking die in 2019 werd ondertekend tussen bluebird bio en Novo Nordisk, gericht op het identificeren van een ontwikkelingskandidaat voor gentherapie voor mensen met hemofilie A. De samenwerking maakt gebruik van 2seventy bios megaTAL-technologie die het potentieel heeft om een zeer specifieke en efficiënte manier te bieden om genetische componenten uit te schakelen, te bewerken of in te voegen. Hemofilie A is een genetische bloedingsstoornis die het gevolg is van een defecte Factor VIII. Volgens de voorwaarden van de overeenkomst krijgt Novo Nordisk de optie om een exclusieve licentie te verlenen voor het in vivo mRNA-platform en de genbewerkingstechnologie van 2seventy bios voor gebruik bij de behandeling van patiënten met hemofilie A. 2seventy bios ontvangt een vooruitbetaling van $5 miljoen en komt in aanmerking voor mijlpaalbetalingen en optie-uitoefeningsbetalingen op korte termijn tot $35 miljoen, naast mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling, regelgeving en commerciële mijlpalen, evenals een royalty op de nettoverkoop. Novo Nordisk zal verantwoordelijk zijn voor de financiering van alle onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten. In verband met deze samenwerking heeft 2seventy bio ook een overeenkomst gesloten met Genevant Sciences voor toegang tot Genevants LNP-technologieplatform voor gebruik in 2seventy biosamenwerking met Novo Nordisk voor de behandeling van patiënten met hemofilie A. 2seventy bio is van plan het Genevant LNP-platform te gebruiken voor efficiënte levering van megaTAL-mRNA aan hepatocyte cellen in de lever. Onder de voorwaarden van de overeenkomst tussen 2seventy bio en Genevant, verkreeg 2seventy bio de rechten om een licentie te nemen op Genevant's LNP technologie voor gebruik met megaTAL mRNA producten in de behandeling van patiënten met hemofilie A. Genevant komt in aanmerking voor vooruitbetalingen en korte termijn optie-uitoefeningsbetalingen van in totaal $10 miljoen, evenals mijlpaalbetalingen voor ontwikkeling en commercialisering, en royalty's in de mid-single digits op toekomstige productverkoop.