Mesoblast Limited heeft top-line langetermijnoverlevingsresultaten aangekondigd voor remestemcel-L van zijn cruciale fase 3-studie (GVHD-001) bij kinderen met steroïd-refractaire acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD). De resultaten toonden duurzame overleving gedurende 4 jaar follow-up. Deze nieuwe langetermijnoverlevingsgegevens zijn een belangrijk onderdeel van de BLA die het bedrijf opnieuw bij de FDA heeft ingediend voor remestemcel-L voor de behandeling van kinderen met SR-aGVHD, een levensbedreigende aandoening waarvoor geen goedgekeurde behandelingen bestaan voor kinderen jonger dan 12 jaar.

Het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) voerde een vier jaar durende observatiecohort overlevingsstudie uit bij 51 evalueerbare kinderen met SR-aGVHD die waren ingeschreven in Mesoblast's fase 3 klinische studie van remestemcel-L in 20 centra in de VS. De totale overleving in het remestemcel-L-cohort was 63% na 1 jaar, 51% na 2 jaar en 49% na 4 jaar, met een mediane overleving van 2 tot 3 jaar. In recent gepubliceerde studies van kinderen of volwassenen met SR-aGVHD die de beste beschikbare therapie (BAT) kregen of het enige door de FDA goedgekeurde middel voor volwassenen, ruxolitinib, was de 1 jaarsoverleving 40-49% en de 2 jaarsoverleving 25%-38%,1-4 met een mediane overleving tussen 6,5 maanden en 11,1 maanden.

Bovendien had in de observationele cohortstudie 88% van de met remestemcel-L behandelde kinderen ernstige ziekte met het hoogste sterfterisico, gedefinieerd door IBMTR graad C/D of Glucksberg graad III/IV, terwijl slechts 22% tot 68% van de patiënten in de andere studies als ernstig werd beschouwd.1-4 Deze resultaten bevestigen opnieuw het potentiële belang van remestemcel-L als levensreddende therapie voor kinderen met SR-aGVHD.