Mesoblast Limited heeft aangekondigd dat het bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) substantiële nieuwe informatie heeft ingediend over klinische en potency assay-items die zijn geïdentificeerd in de Complete Response Letter (CRL) die de FDA in september 2020 heeft ontvangen voor de Biologics License Application (BLA) voor remestemcel-L bij de behandeling van kinderen met steroïde-refractaire acute graft versus host disease (SR-aGVHD). Mesoblast onderhoudt een actieve dialoog met de FDA sinds de ontvangst van de CRL, en de substantiële nieuwe informatie die is ingediend bij het Investigational New Drug (IND)-dossier voor remestemcel-L bij de behandeling van kinderen met SR-aGVHD, zoals begeleid door de FDA, vormt een belangrijke mijlpaal in het volledige antwoord van het bedrijf aan de FDA. Remestemcel-L heeft van de FDA Fast Track Designation en BLA Priority Review gekregen.

De overlevingsresultaten zijn de afgelopen twee decennia niet verbeterd voor kinderen of volwassenen met de ernstigste vormen van SR-aGVHD.1-3 Het ontbreken van goedgekeurde behandelingen voor kinderen jonger dan 12 jaar betekent dat er dringend behoefte is aan een therapie die de sombere overlevingsresultaten bij kinderen verbetert.