MeiraGTx Holdings plc

MeiraGTx Holdings PLC is een verticaal geïntegreerd gentherapiebedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op drie verschillende gebieden van onvervulde medische behoefte: oogziekten, waaronder erfelijke netvliesaandoeningen (IRD's), evenals grote degeneratieve oogziekten, ernstige vormen van xerostomie en neurodegeneratieve ziekten. De productpijplijn omvat botaretigene sparoparvovec of bota-vec, voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa gerelateerd aan mutaties in het gen voor retinitis pigmentosa GTPase regulator of XLRP-RPGR; AAV-hAQP1 voor de behandeling van door straling veroorzaakte graad 2/3 xerostomie; AAV-hAQP1 voor de behandeling van het syndroom van Sjogren; AAV-GAD voor de behandeling van de ziekte van Parkinson; AAV-RPE65 voor de behandeling van RPE65-geassocieerde netvliesdystrofie; AAV-CNGB3 en AAV-CNGA3 voor de behandeling van achromatopsie; AAV-AIPL1 voor de behandeling van LCA4, en AAV-RDH12 voor de behandeling van RDH12-mutatie-geassocieerde netvliesdystrofie.