Kyowa Kirin Co, Ltd. heeft aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) CRYSVITA® (burosumab) heeft goedgekeurd voor de behandeling van FGF23-gerelateerde hypofosfatemie bij Tumor-geïnduceerde osteomalacie (TIO) geassocieerd met fosfaturische mesenchymale tumoren (PMT's) die niet curatief kunnen worden geresecteerd of gelokaliseerd bij kinderen en adolescenten van 1 tot 17 jaar en bij volwassenen. CRYSVITA is in de EU ook al toegelaten voor gebruik bij de zeldzame ziekte X-Linked Hypophosphataemia (XLH), voor kinderen en adolescenten tussen 1 en 17 jaar met radiografische aanwijzingen voor botaandoeningen, en bij volwassenen. TIO, ook bekend als oncogene osteomalacie, is een verworven aandoening die veroorzaakt wordt door typisch kleine, langzaam groeiende, goedaardige PMT's.

Het is een zeldzame aandoening met minder dan 1.000 gerapporteerde gevallen in de medische literatuur, die vooral volwassenen treft en met een gemiddelde beginleeftijd van 40 – 45 jaar. TIO gaat gepaard met progressieve en invaliderende spier- en skeletaandoeningen, die uiteindelijk een nadelige invloed hebben op het vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren, en op het lichamelijk en sociaal welbevinden. Genezing van TIO kan worden bereikt met volledige chirurgische resectie van de oorzakelijke tumor(en), maar chirurgische resectie is niet altijd mogelijk wegens de anatomische ligging en de moeilijkheid om tumoren op te sporen.

TIO kan terugkeren en blijven bestaan na onvolledige of mislukte chirurgische resectie. Met deze goedkeuring door de Europese Commissie is CRYSVITA de eerste biologische behandeling die voor patiënten in de EU beschikbaar is binnen de indicatie waarvoor het geneesmiddel voor TIO is toegelaten. CRYSVITA blokkeert de werking van fibroblastgroeifactor-23 (FGF23), die in overmaat wordt geproduceerd bij TIO, waardoor de fosfaathomeostase wordt hersteld.

Met deze EG-goedkeuring zal Kyowa Kirin International samenwerken met de plaatselijke gezondheidsautoriteiten in elk land dat onder het toezicht van de EG valt, om ervoor te zorgen dat mensen die met TIO leven zo snel mogelijk toegang tot CRYSVITA kunnen krijgen. Dit geneesmiddel is onderworpen aan extra toezicht. Tumor-geïnduceerde osteomalacie (TIO) - TIO wordt gekenmerkt door chronische hypofosfatemie, veroorzaakt door tumor(en) die een overmaat aan fibroblastgroeifactor 23 (FGF23) afscheiden, wat kan leiden tot problemen zoals een verminderde intestinale absorptie van fosfaat en een gecompromitteerde activering van vitamine D.

De meest voorkomende tekenen en symptomen zijn botpijn, moeilijk lopen, pathologische breuken, hoogteverlies en spierzwakte. Bij TIO belemmeren de spierzwakte en de pijn in ernstige mate het lichamelijk functioneren, waaronder opstaan zonder hulp, lopen en het vermogen om te werken. De pijn bij TIO interfereert ook ernstig met de stemming en matig met de levensvreugde van degenen die ermee leven.

De diagnose TIO wordt vaak gemist en/of uitgesteld en het testen van het serumfosfaatgehalte is belangrijk voor de diagnose. De enige genezing bij TIO is volledige verwijdering van de oorzakelijke tumor(en). Farmacologische behandeling moet worden overwogen in TIO-gevallen waarin de tumor(en) niet curatief kan (kunnen) worden weggenomen of gelokaliseerd.

Herstel van de fosfaathomeostase is essentieel om de gezondheid van mensen die met TIO leven te verbeteren. CRYSVITA® (burosumab) bij TIO - CRYSVITA (burosumab) is gecreëerd en ontwikkeld door Kyowa Kirin en is een recombinant volledig humaan monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan de activiteit van FGF23 en deze remt.2 CRYSVITA blokkeert de werking van FGF23, dat bij TIO in overmaat wordt geproduceerd, waardoor de fosfaathomeostase hersteld wordt. De werkzaamheid en veiligheid van CRYSVITA zijn aangetoond in twee klinische proeven van fase 2 die zijn gepubliceerd in het ziektegebied van TIO.

CRYSVITA werd goed verdragen en vertoonde een aanvaardbaar veiligheidsprofiel. Na deze nieuwe EG-goedkeuring is CRYSVITA nu in de EU geïndiceerd voor de behandeling van FGF23-gerelateerde hypofosfatemie bij TIO geassocieerd met PMT's die niet curatief kunnen worden geresecteerd of gelokaliseerd bij kinderen en adolescenten van 1 tot 17 jaar en bij volwassenen, alsook voor XLH bij kinderen en adolescenten van 1 tot 17 jaar met radiografisch bewijs van botziekte, en bij volwassenen. CRYSVITA wordt toegediend als subcutane injectie, om de 4 weken bij volwassenen en om de 2 weken bij kinderen en adolescenten van 1 tot en met 17 jaar.

CRYSVITA is momenteel goedgekeurd voor gebruik bij de behandeling van TIO in een aantal landen, waaronder de Verenigde Staten en Japan. Kyowa Kirin en Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hebben samengewerkt aan de ontwikkeling en de wereldwijde commercialisering van CRYSVITA, op basis van de samenwerkings- en licentieovereenkomst tussen Kyowa Kirin en Ultragenyx.