Krystal Biotech kondigt de publicatie aan van Fase 1 en 2 klinische studie (GEM 1/2 Studie) van Beremagene Geperpavec (B-VEC) gegevens in Nature Medicine
28 maart 2022 om 17:00 uur
Delen
Krystal Biotech, Inc. heeft aangekondigd dat de resultaten van de Fase 1 en 2 studie van topische beremagene geperpavec (B-VEC) voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB) zijn gepubliceerd in Nature Medicine. De publicatie geeft een uitgebreide analyse van de gegevens van de fase 1 en 2 studie, waaruit blijkt dat herhaalde topische toepassingen van B-VEC geassocieerd waren met duurzame wondsluiting, expressie van volledig cutaan type VII collageen (COL7), en assemblage van verankeringsfibrillen met minimale gemelde bijwerkingen. DEB is een zeldzame en ernstige ziekte die de huid en de slijmvliesweefsels aantast. Zij wordt veroorzaakt door een of meer mutaties in het COL7A1 gen, dat verantwoordelijk is voor de productie van het eiwit COL7 dat verankeringsfibrillen vormt die de dermis (binnenste laag van de huid) met de epidermis (buitenste laag van de huid) verbinden. Het gebrek aan functionele verankeringsfibrillen bij DEB-patiënten leidt tot een extreem broze huid, die blaartjes krijgt en scheurt bij kleine wrijving of trauma. DEB-patiënten lijden aan open wonden, wat leidt tot huidinfecties, fibrose die vergroeiing van vingers en tenen kan veroorzaken, en uiteindelijk een verhoogd risico op het ontstaan van een agressieve vorm van plaveiselcelcarcinoom, die in ernstige gevallen fataal kan zijn. In de fase 1- en fase 2-studie werden gematchte wonden geëvalueerd bij negen RDEB-patiënten die gedurende 12 weken herhaaldelijk topisch B-VEC of placebo kregen toegediend. Aan de primaire en secundaire mechanistische en klinische eindpunten werd voldaan. Er werden geen graad 2 of hoger B-VEC-gerelateerde ongewenste voorvallen, vectoruitscheiding of systemische blootstelling aan geneesmiddelen vastgesteld.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Krystal Biotech, Inc. is een geïntegreerd biotechnologiebedrijf in een commerciële fase. Het richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en op de markt brengen van genetische geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten met een grote onbeantwoorde medische behoefte. Tot de productkandidaten in verschillende stadia van klinische en preklinische ontwikkeling behoren VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104 en KB301. Het commerciële product VYJUVEK is een niet-invasieve, plaatselijk toepasbare gentherapie die ontworpen is om twee kopieën van hetCOL7A1-gen af te geven wanneer het rechtstreeks op DEB-wonden wordt aangebracht. VYJUVEK is ontworpen om DEB op moleculair niveau te behandelen door de huidcellen van de patiënt het sjabloon te geven om normaal COL7-eiwit te maken, waardoor het fundamentele ziekteveroorzakende mechanisme wordt aangepakt. KB407 wordt ontwikkeld voor de behandeling van Cystic Fibrosis. KB408 wordt ontwikkeld voor de behandeling van alfa-1-antitrypsinedeficiëntie. KB707 is ontwikkeld voor de behandeling van solide tumoren. KB105 is ontwikkeld voor TGM1-Deficiënte Autosomaal Recessieve Congenitale Ichthyosis.
Krystal Biotech kondigt de publicatie aan van Fase 1 en 2 klinische studie (GEM 1/2 Studie) van Beremagene Geperpavec (B-VEC) gegevens in Nature Medicine