Krystal Biotech, Inc. heeft meer gedetailleerde resultaten gepresenteerd van de GEM-3 fase 3 studie van beremagene geperpavec (B-VEC), een onderzoekende, topische gentherapie, voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa (DEB), op de 2022 American Academy of Dermatology Annual Meeting in Boston, Mass. De gegevens werden gepresenteerd door Peter Marinkovich, M.D., directeur van de Blaarziektenkliniek van Stanford Health Care en universitair hoofddocent dermatologie aan de Stanford University School of Medicine en hoofdonderzoeker van de GEM-3 studie, tijdens de late-breaking research sessie. De GEM-3 studie was een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde intra-patiëntenstudie waarbij de werkzaamheid en veiligheid van B-VEC bij 31 patiënten met DEB werd geëvalueerd. Zoals eerder aangekondigd, voldeed B-VEC aan de primaire en secundaire eindpunten voor de werkzaamheid bij volledige wondgenezing ten opzichte van placebo. Het percentage primaire wonden met volledige wondgenezing was significant groter met B-VEC dan met placebo op zowel de 3- als de 6-maanden tijdstippen (p < 0,005). Het gebruik op lange termijn van B-VEC wordt verder onderzocht in een lopende open-label uitbreidingsstudie (NCT04917874), ongeacht of men zich al eerder voor GEM-3 heeft ingeschreven.