Jazz Pharmaceuticals plc heeft aangekondigd dat het een nieuwe Fase 3-studie is begonnen om de werkzaamheid en veiligheid van Epidiolex(R) (cannabidiol), in Europa bekend als Epidyolex(R), te onderzoeken bij kinderen en adolescenten met epilepsie met myoclonisch-atonische aanvallen (EMAS). De gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie zal de EMAS-geassocieerde aanvalsfrequentie onderzoeken gedurende de behandelingsperiode van 14 weken, vergeleken met de basislijn. Cannabidiol van het bedrijf is momenteel niet goedgekeurd in de Verenigde Staten of de Europese Unie voor de behandeling van EMAS.

EMAS -- ook bekend als Myoclonische Astatische Epilepsie (MAE) of Doose Syndroom -- is een ontwikkelings- en epileptische encefalopathie die in de vroege kinderjaren begint. EMAS maakt tussen één en twee procent uit van alle op de kinderleeftijd optredende epilepsieën. Aanvallen bij kinderen met EMAS zijn vaak moeilijk te behandelen en reageren soms niet goed op medicijnen.

"Aangezien er talrijke behandelingsresistente epilepsiesyndromen zijn, zoeken epileptologen vaak naar werkzaamheid per aanvalstype, waarvan de meeste geen syndroomspecifieke goedgekeurde behandeling hebben. De fase 3-pivotale studie GWEP20238 (NCT05288283) zal in twee delen worden uitgevoerd en er zullen kinderen en adolescente deelnemers (leeftijd 1-18 jaar) worden ingeschreven op 30 wereldwijde locaties. Deel A zal de werkzaamheid en veiligheid beoordelen van cannabidiol vergeleken met placebo als aanvullende behandeling voor kinderen en adolescenten met myoclonisch-atone aanvallen.

Na voltooiing van deel A, zullen de deelnemers de optie hebben om verder te gaan in een 54 weken durende open-label verlenging (deel B). De fase 3-studie werd gestart op basis van voorlopige gegevens van hun klinische ontwikkelingsprogramma, waaronder bewijs uit de praktijk, dat cannabidiol ondersteunt als een effectieve therapie voor de behandeling van myoclonisch-atonische aanvallen.