HUTCHMED (China) Limited heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration een Complete Response Letter heeft afgegeven betreffende de New Drug Application voor surufatinib voor de behandeling van pancreatische en extra-pancreatische neuro-endocriene tumoren. De FDA heeft bepaald dat het huidige gegevenspakket, gebaseerd op twee positieve fase III-studies in China en één overbruggingsstudie in de Verenigde Staten (V.S.), een goedkeuring in de V.S. op dit moment niet ondersteunt. Het CRL gaf aan dat een multiregionale klinische studie vereist is voor goedkeuring in de VS.

De veiligheid en werkzaamheid van surufatinib, een orale remmer van angiogenese en immuunmodulatie, werden aangetoond in de SANET-p en SANET-ep studies, twee gerandomiseerde dubbelblinde fase III-studies bij patiënten met gevorderde pNETs en epNETs, uitgevoerd in China. De resultaten van een door HUTCHMED gesponsorde overbruggingsstudie, uitgevoerd in de VS, wijzen op een soortgelijke veiligheid en werkzaamheid als de SANET-studiepopulatie in China. Surufatinib werd in China goedgekeurd voor de behandeling van pNETs en epNETs in respectievelijk juni 2021 en december 2020.

Surufatinib heeft in april 2020 van de Amerikaanse FDA Fast Track Designations gekregen voor de behandeling van pNETs en epNETs. De Orphan Drug Designation voor pNETs werd in november 2019 toegekend. Tijdens een pre-NDA-vergadering in mei 2020 bereikte HUTCHMED een akkoord met de FDA dat de twee positieve fase III-studies van surufatinib bij patiënten met pNETs en epNETs in China, samen met de overbruggingsstudie in de VS, de basis konden vormen voor de ondersteuning van een Amerikaanse NDA-aanvraag.

De FDA heeft de indiening van de NDA op 30 juni 2021 aanvaard. De FDA heeft de toepasbaarheid van de in één land gegenereerde gegevens van de SANET-studies op Amerikaanse patiënten en de Amerikaanse medische praktijk geëvalueerd. In het CRL staat dat de FDA een MRCT zal eisen die proefpersonen omvat die representatiever zijn voor de Amerikaanse patiëntenpopulatie en afgestemd zijn op de huidige Amerikaanse medische praktijk.

Bovendien hebben met de pandemie verband houdende kwesties betreffende de planning van de inspecties en de toegang bijgedragen tot de actie van de FDA. Deze actie van de FDA houdt geen verband met veiligheidsproblemen met surufatinib. HUTCHMED werkt met de FDA samen om de volgende stappen te evalueren.