Horizon Therapeutics plc heeft aangekondigd dat de eerste patiënt zich heeft ingeschreven voor een Fase 2, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van zijn ontwikkelingsstadiumgeneesmiddel daxdilimab, een potentieel eerste in zijn klasse, volledig humaan monoklonaal antilichaam gericht tegen anti-ILT7 dat bepaalde dendritische cellen uitput voor de behandeling van mensen met matige tot ernstige primaire discoïde lupus erythematosus (DLE). DLE is een zeldzame, chronische, inflammatoire huidaandoening die wordt gekenmerkt door laesies die resulteren in littekenvorming, onomkeerbaar haarverlies en huidverkleuring zonder goedgekeurde therapieën. De gelokaliseerde vorm van primaire DLE wordt gekenmerkt door beperkte cutane betrokkenheid van het hoofd en de hoofdhuid en vormt gewoonlijk 70% van de primaire DLE.

De gegeneraliseerde vorm wordt verder gekenmerkt en omvat het hoofd-lichaamsgebied en maakt gewoonlijk ongeveer 30% van de primaire DLE uit. In de Verenigde Staten komen ongeveer 30.000 patiënten met DLE in aanmerking voor behandeling met nieuwe therapieën, waaronder biologische geneesmiddelen. De incidentie van primaire DLE is ongeveer vier keer hoger bij vrouwen dan bij mannen en de ziekte komt vaker voor bij niet-Latino zwarte en Latino populaties.

Horizon verwacht ongeveer 100 deelnemers voor de studie in te schrijven. Het primaire eindpunt is de gemiddelde verandering in de Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index-Activity (CLASI-A)-score vanaf de uitgangswaarde tot week 24. Dit eindpunt wordt gebruikt om de activiteit te meten. Dit eindpunt wordt gebruikt om de activiteit bij inflammatoire lupushuidziekte te meten en loopt van 0 tot 70, waarbij hogere scores duiden op een actievere en huidbeschadigende ziekte.

Tot de belangrijkste inclusiecriteria behoren een diagnose van matige tot ernstige DLE gedurende meer dan zes maanden voorafgaand aan de screening, ondersteund door een biopsie en/of een score voor klinische kenmerken van = 7 op de DLE-classificatiecriteria (DLECC)-schaal. Deze score wordt gebruikt om DLE specifiek te valideren en te classificeren aan de hand van verschillende klinische variabelen, waaronder atrofische littekenvorming, plaats van de ziekte op het lichaam en dyspigmentatie.