Horizon Therapeutics plc heeft aangekondigd dat het primaire eindpunt is bereikt voor de tweede populatie in haar klinische studie van fase 2 waarin dazodalibep wordt geëvalueerd voor de behandeling van het syndroom van Sjögren. De Fase 2-studie evalueerde twee patiëntenpopulaties en positieve resultaten in de eerste patiëntenpopulatie werden aangekondigd in september 2022. Dazodalibep is het enige geneesmiddel in ontwikkeling dat het primaire eindpunt bereikt in beide patiëntenpopulaties in een fase 2-studie.

Het bedrijf kondigde aan dat de tweede populatie het primaire eindpunt bereikte. Deze patiëntenpopulatie omvat mensen met matige tot ernstige symptomatologie waaronder droogheid, pijn en vermoeidheid ondanks het ontbreken van bijkomende orgaanbetrokkenheid en wordt gedefinieerd als patiënten met een European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) score van = 5, indicatief voor aanzienlijke symptomatische last, en een score van < 5 op de EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI), die orgaanbetrokkenheid meet. Op dag 169 bereikten met dazodalibep behandelde patiënten een vermindering van hun ESSPRI-score met 1,8 punten, vergeleken met placebopatiënten die een vermindering van 0,53 punten bereikten, wat resulteerde in een gemiddeld verschil in kleinste kwadraten van 1,27 (p=0,0002).

De ESSPRI is een samengesteld eindpunt dat de ernst van droogheid, pijn en vermoeidheid meet. De eerder aangekondigde positieve resultaten waren bij patiënten met matige tot ernstige systemische ziekte: systemische klinische manifestaties in een of meer orgaansystemen naast de traditionele manifestaties van Sjogren, en een ESSDAI van = 5. Naast het primaire eindpunt werd statistische significantie bereikt bij bepaalde secundaire maatregelen voor de kwaliteit van leven, waaronder vermoeidheid zoals gemeten door Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F). Dazodalibep werd goed verdragen; de meest voorkomende bijwerkingen tot en met dag 169 waren COVID-19-infectie, nasofaryngitis en anemie.

Deze gegevens volgen op positieve resultaten van de Fase 2-studie die in september werden aangekondigd in een afzonderlijke onderzoekspopulatie. Dat deel van de studie haalde het primaire eindpunt bij patiënten met matige tot hoge systemische ziekteactiviteit, zoals gedefinieerd door een ESSDAI-score van = 5. Op dag 169 hadden de met dazodalibep behandelde patiënten hun ESSDAI-score met 6,3 punten verminderd en de met placebo behandelde patiënten met 4,1 punten, wat resulteerde in een statistisch significant kleinste kwadraten gemiddeld verschil van 2,2 punten (p=0,017).