Graphite Bio, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Fast Track Designation heeft toegekend aan GPH101 voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD). GPH101 is een onderzoekstherapie van de volgende generatie van genetisch gemodificeerde autologe hematopoëtische stamcellen (HSC), die ontworpen is om de genetische mutatie die SCD veroorzaakt, rechtstreeks te corrigeren. Het Fast Track programma van de FDA vergemakkelijkt de versnelde ontwikkeling en beoordeling van nieuwe geneesmiddelen of biologische geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende aandoeningen en die het potentieel aantonen om onvervulde medische behoeften aan te pakken. GPH101 kreeg eerder al de status van weesgeneesmiddel van de FDA. GPH101 is een onderzoekstherapie van de volgende generatie van genetisch gemodificeerde autologe hematopoëtische stamcellen (HSC), die ontworpen is om de genetische mutatie die sikkelcelziekte (SCD) veroorzaakt, rechtstreeks te corrigeren. SCD is een ernstige, levensbedreigende erfelijke bloedziekte die ongeveer 100.000 mensen in de Verenigde Staten treft en miljoenen mensen over de hele wereld, waardoor het wereldwijd de meest voorkomende monogene ziekte is. GPH101 is de eerste onderzoekstherapie die gebruik maakt van een zeer gedifferentieerde gencorrectiebenadering die de mutatie in het beta-globine gen efficiënt en nauwkeurig tracht te corrigeren om de productie van sikkelhemoglobine (HbS) te verminderen en de expressie van volwassen hemoglobine (HbA) te herstellen, waardoor SCD mogelijk genezen kan worden.Graphite Bio evalueert GPH101 in de CEDAR-studie, een open-label, multi-center Fase 1/2 klinische studie die ontworpen is om de veiligheid, het entingssucces, de gencorrectiepercentages, het totale hemoglobinegehalte, evenals andere klinische en verkennende eindpunten en de farmacodynamiek te evalueren bij patiënten met ernstige SCD.