Global Blood Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in Groot-Brittannië toestemming heeft gegeven voor het in de handel brengen van Oxbryta (voxelotor) voor de behandeling van hemolytische anemie ten gevolge van sikkelcelziekte (SCD) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder als monotherapie of in combinatie met hydroxycarbamide (hydroxyureum). Voxelotor, een orale behandeling die eenmaal daags wordt ingenomen, is het eerste geneesmiddel dat in Groot-Brittannië is toegelaten en dat rechtstreeks de polymerisatie van sikkelhemoglobine (HbS) remt, de moleculaire basis van het sikkelen en de vernietiging van rode bloedcellen bij SCD. In 2021 was voxelotor de eerste SCD-behandeling die een Promising Innovative Medicine (PIM)-aanwijzing kreeg van de MHRA, die het geneesmiddel vervolgens een positief wetenschappelijk advies verleende in het kader van het Early Access to Medicines Scheme (EAMS).

Hierdoor konden beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg geselecteerde patiënten met voxelotor behandelen voordat het op de markt werd toegelaten, op basis van klinische factoren om een duidelijke onvervulde medische behoefte aan te pakken.