Global Blood Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het begonnen is met het Fase 2 gedeelte van een geplande Fase 2/3 studie van GBT021601 (GBT601), de onderzoekende volgende-generatie sikkelhemoglobine (HbS) polymerisatieremmer van het bedrijf. De studie (NCT05431088) is een gerandomiseerde, multicenter fase 2/3 klinische studie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van GBT601 worden geëvalueerd. De studie zal volgens de planning locaties in Afrika, Europa, het Midden-Oosten, Zuid-Amerika en de Verenigde Staten omvatten, waaronder verschillende locaties waarvan verwacht wordt dat zij op korte termijn patiënten zullen beginnen in te schrijven.

In het Fase 2-gedeelte van de studie zullen de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GBT601 worden geëvalueerd en zullen tot 60 patiënten met SCD van 18 tot 65 jaar worden ingeschreven. Patiënten met hemoglobine (Hb)-waarden tussen 5,5 g/dL en 10,5 g/dL en 10 of minder vaso-occlusieve crises in het voorafgaande jaar komen in aanmerking voor inschrijving. De patiënten zullen 1:1:1 gerandomiseerd worden naar een dagelijkse onderhoudsdosis GBT601 van 100, 150 of tot 200 mg.

De primaire uitkomstmaat is het aantal deelnemers met een verandering van het Hb tot en met week 12 ten opzichte van de uitgangswaarde. Secundaire uitkomstmaten omvatten beoordelingen van PK en PD, alsmede een beoordeling van de relatie tussen GBT601 en maten van anemie en hemolyse. Na de selectie van de optimale veilige en doeltreffende dosis GBT601 uit het fase 2-gedeelte van de studie, zal in het fase 3-gedeelte de werkzaamheid en veiligheid van de geselecteerde optimale dosis vergeleken met placebo gedurende 48 weken worden beoordeeld bij volwassen en pediatrische SCD-patiënten.

Bovendien zullen in een derde deel van de studie de PK en de veiligheid van enkelvoudige en meervoudige doses GBT601 worden geëvalueerd in een open-label enkelvoudige armstudie met pediatrische deelnemers.