Frequency Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het een eerste patiënt heeft gedoseerd in de Fase 1b-studie van FX-345, de tweede kandidaat van het bedrijf voor gehoorherstel bij perceptief gehoorverlies (SNHL). FX-345 is een combinatie van twee kleine moleculen en is, net als Frequency's belangrijkste hoorkandidaat FX-322, bedoeld om de binnenoorcellen die nodig zijn voor het gehoor te herstellen. FX-345 bevat echter een krachtigere GSK3-remmer, een nieuwe chemische entiteit die gerichte blootstelling van het geneesmiddel verder in het slakkenhuis mogelijk maakt.

Toekomstige klinische studies zullen uitwijzen of een grotere blootstelling van het slakkenhuis aan geneesmiddelen ook andere groepen mensen met SNHL kan helpen. De Fase 1b studie, FX-345-101, is een prospectieve, gerandomiseerde, enkelvoudige blinde, placebo-gecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid van FX-345, toegediend als een enkele intratympanische injectie, te evalueren bij ongeveer 36 volwassenen in de leeftijd van 18-67 jaar met volwassen verworven SNHL. De studie is verdeeld in twee cohorten, met een eerste veiligheidscohort van negen proefpersonen, ontworpen om een snelle beoordeling van de veiligheid en blootstelling aan het geneesmiddel mogelijk te maken.

In afwachting van gunstige veiligheidsresultaten zal een tweede cohort van 27 proefpersonen worden gedoseerd om de veiligheidsbeoordeling voort te zetten en te evalueren of FX-345 een gunstige verbetering van de gehoorfunctie oplevert. Binnen elk cohort worden de proefpersonen 2:1 gerandomiseerd om een enkele dosis FX-345 of placebo te ontvangen. In preklinische studies suggereren farmacokinetische maatregelen en gegevens uit computermodellen dat de toediening van FX-345 in deze studie kan resulteren in therapeutisch actieve geneesmiddelenniveaus in een groot deel van het menselijke slakkenhuis.

Het bedrijf verwacht klinische resultaten in de tweede helft van 2023. Frequency evalueert ook FX-322, een therapeutische kandidaat voor SNHL, in een lopende fase 2b-studie (FX-322-208). De prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenterstudie is ontworpen om de werkzaamheid van FX-322 op spraakperceptie te evalueren bij proefpersonen tussen 18-65 jaar met gehoorverlies geassocieerd met lawaai-geïnduceerd of permanent idiopathisch plotseling SNHL.

De studie is volledig ingeschreven met 142 deelnemers en de klinische resultaten worden verwacht in de tweede helft van het eerste kwartaal van 2023.