Freeline Therapeutics Holdings plc kondigde de aanstaande presentatie aan van nieuwe en belangrijke klinische gegevens voor haar op AAVS3 gebaseerde gentherapiekandidaat FLT180a op het International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congres dat van 9-13 juli 2022 in Londen zal worden gehouden. De presentatie zal gegevens bevatten over de veiligheid en de eerste werkzaamheid van het eerste cohort van de Fase 1/2 B-LIEVE-studie, die tot doel heeft de FLT180a-dosis en het immuunbeheersingsschema te bevestigen voor de pivotale Fase 3-studie die gepland is voor 2023. Het doel van de behandeling met FLT180a is om een functionele genezing te bieden aan mensen met hemofilie B door een voorspelbare en aanhoudende normalisatie van de stollingsfactor IX-niveaus te leveren met een goed veiligheidsprofiel.

De poster (PB0213) zal worden gepresenteerd tussen 18:30-19:30 BST op zondag 10 juli 2022. Het abstract is gepubliceerd op de ISTH website: Young G et al. Results from B-LIEVE, a Phase 1/2 Dose-Confirmation Study of FLT180a AAV Gene Therapy in Patients with Hemophilia B. De posterpresentatie zal na de presentatie op het ISTH-congres beschikbaar zijn op het Investors-gedeelte van de website van Freeline.

B-LIEVE is een Fase 1/2 dosisbevestigingsstudie van FLT180a met gebruik van een korte kuur profylactisch immuunmanagement met als doel het normaliseren van de FIX-spiegels bij patiënten met ernstige en matig ernstige hemofilie B. De startdosis van 7,7e11 vg/kg werd gekozen op basis van de resultaten van de Fase 1/2 B-AMAZE dosisbepalingsstudie en meerdere modelleringsbenaderingen. Freeline verwacht dat de B-LIEVE proef de laatste hand zal leggen aan een dosis voor de cruciale Fase 3 proef die bedoeld is om consequent voorspelbare en aanhoudende Factor IX (FIX) expressie in het normale bereik mogelijk te maken voor mensen met hemofilie B. De FLT180a kandidaat van Freeline gebruikt een krachtige, rationeel ontworpen AAVS3 capsid die een expressiecassette bevat die codeert voor een gain of function Padua variant van menselijke Factor IX (FIX). FLT180a is onderzocht in B-AMAZE, een Fase 1/2 dosis-onderzoek bij patiënten met ernstige en matig ernstige hemofilie B, met als doel de FIX-activiteit te normaliseren bij patiënten met matige en ernstige hemofilie B. Patiënten die in B-AMAZE zijn behandeld, worden gevolgd in een langetermijn-follow-upstudie.

Een fase 1/2-dosisbevestigingsstudie van FLT180a, B-LIEVE genaamd, om een dosis voor een fase 3-pivotale studie af te ronden, is aan de gang.