Freeline Therapeutics Holdings plc heeft aangekondigd dat het is begonnen met de dosering van het tweede cohort in zijn Fase 1/2 B-LIEVE dosisbevestigingsonderzoek naar FLT180a bij mensen met hemofilie B. Op basis van de sterkte van de gegevens van cohort één en in overeenstemming met het advies van een onafhankelijk comité voor gegevenscontrole, zullen de patiënten in cohort twee dezelfde lage dosis (7,7e11 vg/kg) FLT180a en geoptimaliseerd profylactisch immuunbeheersingsschema krijgen die in het eerste cohort werden gebruikt. De dosering van het eerste cohort werd in april voltooid en de eerste gegevens van dat cohort zullen worden voorgesteld op het International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congres dat van 9 tot 13 juli 2022 wordt gehouden in Londen, VK. Freeline is van plan in de tweede helft van 2022 en de eerste helft van 2023 bijgewerkte B-LIEVE-gegevens te rapporteren, en in de eerste helft van 2023 te beginnen met fase 3-startactiviteiten.

Tegelijkertijd blijft de langetermijnfollow-up van de dosisbepalingsstudie B-AMAZE het geloof van het bedrijf ondersteunen in het potentieel van FLT180a om een functionele genezing te bieden aan mensen met hemofilie B. In marktonderzoek rangschikten artsen voorspelbare en duurzame normalisatie van het Factor IX-niveau als de voorkeurskenmerken van een op AAV gebaseerde gentherapie, zodat patiënten die daarvoor in aanmerking komen, vrij kunnen zijn van bloedingen.