Fennec Pharmaceuticals dient opnieuw een aanvraag in bij de U.S. Food and Drug Administration voor een nieuw geneesmiddel voor Pedmark
24 maart 2022 om 11:00 uur
Delen
Fennec Pharmaceuticals Inc. heeft de hernieuwde indiening aangekondigd van zijn New Drug Application (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor PEDMARK (een unieke formulering van natriumthiosulfaat (STS)) voor de preventie van platina-geïnduceerde ototoxiciteit bij pediatrische patiënten van één maand tot < 18 jaar met gelokaliseerde, niet-metastatische, vaste tumoren. Cisplatine en andere platina-verbindingen zijn essentiële chemotherapeutische middelen voor veel pediatrische maligniteiten. Helaas veroorzaken op platina gebaseerde therapieën ototoxiciteit, of gehoorverlies, dat blijvend, onomkeerbaar en bijzonder schadelijk is voor de overlevenden van pediatrische kanker. In de V.S. en Europa krijgen naar schatting jaarlijks meer dan 10.000 kinderen chemotherapie op basis van platina. De incidentie van ototoxiciteit hangt af van de dosis en de duur van de chemotherapie, en veel van deze kinderen hebben levenslang gehoorapparaten nodig. Er bestaat op dit ogenblik geen vast preventief middel tegen dit gehoorverlies, en alleen dure, technisch moeilijke en suboptimale cochleaire (binnenoor) implantaten blijken enig voordeel op te leveren. Zuigelingen en jonge kinderen die ototoxiciteit oplopen in kritieke ontwikkelingsstadia missen spraak-taalontwikkeling en geletterdheid, en oudere kinderen en adolescenten missen sociaal-emotionele ontwikkeling en leerprestaties. PEDMARK is door coöperatieve groepen onderzocht in twee klinische fase 3-studies naar overleving en vermindering van ototoxiciteit, The Clinical Oncology Group Protocol ACCL0431 en SIOPEL 6. Beide studies zijn voltooid. In het COG ACCL0431 protocol werden kinderkankers opgenomen die gewoonlijk behandeld worden met intensieve cisplatinetherapie voor gelokaliseerde en gedissemineerde ziekte, waaronder nieuw gediagnosticeerd hepatoblastoom, kiemceltumor, osteosarcoom, neuroblastoom, en medulloblastoom. In SIOPEL 6 werden alleen hepatoblastoma-patiënten met gelokaliseerde tumoren ingeschreven. De aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van natriumthiosulfaat (handelsnaam PEDMARQSI) wordt momenteel door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) geëvalueerd. PEDMARK heeft in maart 2018 van de FDA de Breakthrough Therapy en Fast Track Designation gekregen.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Fennec Pharmaceuticals Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een commerciële fase, dat zich richt op zijn productkandidaat PEDMARK. Het bedrijf verkoopt zijn product via een veldorganisatie, waaronder regionale kinderoncologische specialisten en medisch-wetenschappelijke liaisons die helpen om de medische gemeenschap en patiënten voor te lichten over ototoxiciteit als gevolg van cisplatine en zijn programma's ter ondersteuning van de toegang van patiënten tot PEDMARK. PEDMARK is een door de Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde therapie die aangeeft het risico op ototoxiciteit bij de behandeling met cisplatine bij pediatrische patiënten met gelokaliseerde, niet-metastatische en solide tumoren te verminderen. Het is een formulering van natriumthiosulfaat in gebruiksklare injectieflacons met één dosis voor intraveneus gebruik bij pediatrische patiënten. PEDMARK is een therapeutisch middel met een doseringsparadigma, verdeeld over twee open-label, gerandomiseerde Fase III klinische onderzoeken, de Clinical Oncology Group (COG) Protocol ACCL0431 en SIOPEL 6.