Eli Lilly and Company heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een volledige antwoordbrief heeft afgegeven voor de versnelde goedkeuring van donanemab voor de behandeling van de vroege symptomatische ziekte van Alzheimer, vanwege het beperkte aantal patiënten met ten minste 12 maanden gegevens over de blootstelling aan het geneesmiddel die bij de indiening zijn verstrekt. Er werden geen andere tekortkomingen in de aanvraag vastgesteld. De bevestigende fase 3-studie TRAILBLAZER-ALZ 2 blijft aan de gang en de toplinegegevens worden in het tweede kwartaal van 2023 verwacht.

Lilly zal blijven samenwerken met de FDA om de snellere weg te evalueren om deze potentiële behandelingsoptie op grote schaal beschikbaar te maken voor patiënten. In de volledige antwoordbrief op de versnelde goedkeuringsaanvraag heeft de FDA specifiek gevraagd dat Lilly gegevens verstrekt van ten minste 100 patiënten die minimaal 12 maanden een voortgezette behandeling met donanemab kregen. De specificiteit van donanemab om afgezette amyloïde plaque aan te pakken vormde de basis voor de unieke opzet van de klinische studie van TRAILBLAZER-ALZ, waarbij patiënten hun behandelingskuur konden beëindigen wanneer zij een vooraf bepaald niveau van amyloïde plaqueverwijdering bereikten.

Hoewel de studie meer dan 100 patiënten omvatte die werden behandeld met donanemab, konden veel patiënten vanwege de snelheid waarmee de plaque werd verwijderd, de dosering al na 6 maanden stopzetten, waardoor minder dan 100 patiënten 12 maanden donanemab kregen. De FDA gaf aan dat de gegevens om aan de blootstellingsverwachting te voldoen waarschijnlijk de ongeblindeerde gecontroleerde veiligheidsgegevens van TRAILBLAZER-ALZ 2 zouden moeten omvatten wanneer deze voltooid zijn. Het veiligheidsprofiel van donanemab werd aanvankelijk gerapporteerd in de New England Journal of Medicine (Mintun et al, NEJM 2021).

Het veiligheidsprofiel van donanemab is consistent gebleven sinds de indiening van de versnelde goedkeuring.