Eiger BioPharmaceuticals Inc. heeft aangekondigd dat de Europese Commissie (EC) toestemming heeft gegeven voor het in de handel brengen van Zokinvy® (lonafarnib), een baanbrekende therapie van de eerste categorie voor kinderen en jonge volwassenen met het Hutchinson-Gilford progeria syndroom (HGPS) en progeroïde laminopathieën (PL) met een verwerkingsdefect. HGPS en PL, die samen progeria worden genoemd, zijn verwoestende, ultrazeldzame en dodelijke kinderziekten die een dramatisch versnelde veroudering en vroegtijdige dood veroorzaken. De voornaamste doodsoorzaak is een hartaanval of beroerte ten gevolge van ernstige aderverkalking.

Zonder behandeling met Zokinvy sterven kinderen met HGPS op een gemiddelde leeftijd van 14,5 jaar. De EG-vergunning volgt op het positieve advies dat in mei 2022 door het Europees Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) werd verleend en dat gebaseerd was op de positieve resultaten van twee cruciale klinische studies waaruit bleek dat Zokinvy, een oraal ziektemodificerend middel dat de oorzaak van progeria aanpakt, het risico op overlijden bij kinderen met 72% vermindert en het leven bij kinderen en jongvolwassenen met HGPS met gemiddeld 4,3 jaar verlengt. De gecentraliseerde vergunning van de Europese Commissie voor het in de handel brengen is geldig in alle 27 lidstaten van de EU, alsmede in IJsland, Liechtenstein en Noorwegen.

De evaluatie van de regelgeving is aan de gang door het Britse Medicine and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) als onderdeel van de Decision Reliance Procedure van de Europese Commissie. Eiger verwacht Zokinvy beschikbaar te kunnen stellen na succesvolle afronding van de besprekingen over terugbetaling per land.