Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. is een biotechnologiebedrijf. Het houdt zich bezig met het onderzoek naar en de ontwikkeling van GeneTACT-moleculen. Dit zijn therapeutische kandidaten met een kleine molecule die gericht zijn op genen en die ontworpen zijn om de ziekte te veranderen door de onderliggende oorzaak van ziekten aan te pakken die veroorzaakt worden door erfelijke mutaties met nucleotide herhalingen. Het programma voor Friedreich ataxia (FA) is gericht op de ontwikkeling van een ziektewijzigende behandeling. DT-216 is ontwikkeld om de FXN-transcriptiestoornis die de oorzaak is van FA te overwinnen. DT-216 bevindt zich in Fase I van het klinisch onderzoek. Het bedrijf is ook bezig met de ontwikkeling van DT-216 om een hogere blootstelling en chronische toediening voor de behandeling van FA mogelijk te maken, bekend als DT-216P2, dat gebruik maakt van hetzelfde geneesmiddel, DT-216. Het FECD-programma is gericht op de ontwikkeling van een mogelijk ziektemodificerende medische behandeling voor FECD, DT-168, die zich in Fase I van het klinisch onderzoek bevindt. Haar HD-programma is gericht op de ontwikkeling van een mogelijk ziektemodificerende behandeling voor HD.