CTI BioPharma Corp. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) VONJO (pacritinib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met intermediair of hoog risico op primaire of secundaire (post-polycythemia vera of post-essentiële trombocythemia) myelofibrose met een aantal bloedplaatjes lager dan 50 × 109/L. VONJO is een nieuwe orale kinaseremmer met specificiteit voor JAK2 en IRAK1, zonder remming van JAK1. De aanbevolen dosering van VONJO is 200 mg oraal tweemaal daags. VONJO is de eerste goedgekeurde therapie die specifiek gericht is op de behoeften van patiënten met cytopenische myelofibrose. De versnelde goedkeuring is gebaseerd op werkzaamheidsresultaten van de cruciale Fase 3 PERSIST-2 studie van VONJO bij patiënten met myelofibrose (aantal bloedplaatjes kleiner dan of gelijk aan 100 × 109/L). Patiënten werden gerandomiseerd 1:1:1 om VONJO 200 mg tweemaal daags (BID), VONJO 400 mg eenmaal daags (QD) of best beschikbare therapie (BAT) te ontvangen. Voorafgaande JAK2-remmer therapie was toegestaan. In deze studie had in het cohort van patiënten met een bloedplaatjestelling lager dan 50 × 109/L die werden behandeld met pacritinib 200 mg BD, 29% van de patiënten een vermindering van het miltvolume met ten minste 35%, vergeleken met 3% van de patiënten die de best beschikbare therapie kregen, waaronder ruxolitinib. Als onderdeel van de versnelde goedkeuring is CTI verplicht een klinisch voordeel te beschrijven in een bevestigend onderzoek. Om aan deze post-goedkeuringsvereiste te voldoen, is CTI van plan de PACIFICA-studie af te ronden, met verwachte resultaten medio 2025. De meest voorkomende bijwerkingen (=20%) na VONJO 200 mg tweemaal daags waren diarree, trombocytopenie, misselijkheid, anemie en perifeer oedeem. De meest voorkomende ernstige bijwerkingen (=3%) na VONJO 200 mg tweemaal daags waren anemie, trombocytopenie, longontsteking, hartfalen, ziekteprogressie, pyrexie en squameus celcarcinoom van de huid. Het CTI zet zich in voor de ondersteuning van patiënten met myelofibrose en het wegnemen van belemmeringen voor de toegang. Als onderdeel van dat engagement heeft CTI CTI Access opgericht, een ondersteuningsprogramma voor patiënten dat terugbetalings- en financiële steunprogramma's aanbiedt aan patiënten die daarvoor in aanmerking komen. Onder de voorwaarden van de eerder aangekondigde schuld- en royaltytransactie met DRI Healthcare Trust, leidt de goedkeuring van VONJO door de FDA tot de verwerving door DRI van een gelaagde royalty op VONJO voor $60 miljoen. De opbrengst van de transacties zal door CTI worden gebruikt om de lancering van VONJO te financieren. Per 31 december 2021 had CTI liquide middelen ter waarde van ongeveer $65 miljoen.