CStone Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de National Medical Products Administration (NMPA) van China de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) van TIBSOVO® (ivosidenib tabletten) heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende/terugkerende acute myeloïde leukemie (R/R AML) die een vatbare IDH1-mutatie hebben, waardoor een nieuwe precisietherapie voor deze patiëntenpopulatie wordt verschaft. Acute myeloïde leukemie (AML) is de meest voorkomende vorm van leukemie bij volwassenen. De ziekte gaat snel vooruit en de overgrote meerderheid van de patiënten is bejaard. In de VS zijn er elk jaar ongeveer 20.000 nieuwe gevallen van AML en het vijfjarig overlevingspercentage bedraagt ongeveer 29%. Met de vergrijzing van de bevolking is de incidentie van AML in China gestegen, en met name ouderen en patiënten die recidief of refractair zijn, hebben een slechtere prognose. In China zijn er ongeveer 75,3 duizend nieuwe gevallen van leukemie per jaar en ongeveer 59% daarvan zijn AML-patiënten, onder wie ongeveer 6-10% IDH1-mutaties hebben. In China werd TIBSOVO® geselecteerd in de lijst van de derde lichting overzeese nieuwe geneesmiddelen die dringend nodig zijn in klinische instellingen door het Centrum voor Geneesmiddelenbeoordeling, NMPA in China, en kreeg het een fast-track aanwijzing. TIBSOVO® is een krachtige en zeer selectieve orale IDH1-remmer van de eerste categorie en werd ook aanbevolen door de editie 2020 van de CSCO-richtlijnen voor diagnose en behandeling van hematologische maligniteiten vanwege de bewezen klinische voordelen. De goedkeuring van TIBSOVO® was gebaseerd op de China registrational bridging study CS3010-101, die tot doel had de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en klinische werkzaamheid van oraal toegediende TIBSOVO® te evalueren bij Chinese volwassen patiënten met R/R AML die een vatbare IDH1-mutatie hebben. TIBSOVO® toonde een robuuste klinische werkzaamheid en een goed verdragen, beheersbaar veiligheidsprofiel aan bij de behandeling van Chinese volwassenen met R/R AML met een vatbare IDH1-mutatie. Onder 30 evalueerbare patiënten was het primaire werkzaamheidseindpunt van complete remissie plus complete remissie met gedeeltelijk hematologisch herstel (CR+CRh) 36,7% (11/30), waarbij alle 11 patiënten CR bereikten. De mediane duur van CR+CRh is niet bereikt, en het geschatte 12-maands CR+CRh-duurpercentage is 90,9%. De gegevens werden gepresenteerd in een proffered paper presentatie op het 2021 European Society for Medical Oncology (ESMO) Congres.