uniQure N.V. kondigde aan dat haar partner CSL goedkeuring heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), een eenmalige gentherapie voor de behandeling van volwassenen van 18 jaar en ouder met hemofilie B. Het product is goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B die momenteel factor IX-profylaxetherapie gebruiken of een huidige of vroegere levensbedreigende bloeding hebben of herhaalde, ernstige spontane bloedingen hebben. CSL heeft in mei 2021 de exclusieve wereldwijde rechten op HEMGENIX in licentie gekregen van uniQure en is nu als enige verantwoordelijk voor de verdere ontwikkeling, registratie en commercialisering van de therapie. In het lopende klinische onderzoek verminderde HEMGENIX het aantal jaarlijkse bloedingen en 94% van de patiënten stopte met de profylaxe van factor IX en bleef profylaxevrij.