CSL Limited kondigt FDA goedkeuring aan van eerste gentherapie voor volwassenen met hemofilie B
22 november 2022 om 22:40 uur
Delen
uniQure N.V. kondigde aan dat haar partner CSL goedkeuring heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec-drlb), een eenmalige gentherapie voor de behandeling van volwassenen van 18 jaar en ouder met hemofilie B. Het product is goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B die momenteel factor IX-profylaxetherapie gebruiken of een huidige of vroegere levensbedreigende bloeding hebben of herhaalde, ernstige spontane bloedingen hebben. CSL heeft in mei 2021 de exclusieve wereldwijde rechten op HEMGENIX in licentie gekregen van uniQure en is nu als enige verantwoordelijk voor de verdere ontwikkeling, registratie en commercialisering van de therapie. In het lopende klinische onderzoek verminderde HEMGENIX het aantal jaarlijkse bloedingen en 94% van de patiënten stopte met de profylaxe van factor IX en bleef profylaxevrij.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
CSL Limited is een in Australië gevestigd biotechnologiebedrijf. Het bedrijf richt zich op zeldzame en ernstige ziekten, griepvaccins, ijzertekort en nefrologie. De segmenten van het bedrijf omvatten CSL Behring, CSL Seqirus en CSL Vifor. Het CSL Behring segment produceert, verkoopt en distribueert plasmaproducten, gentherapieën en recombinanten. Het CSL Seqirus segment produceert, verkoopt en distribueert voornamelijk influenza gerelateerde producten en levert pandemische diensten aan overheden. Het CSL Vifor segment produceert, verkoopt en distribueert producten in de therapeutische gebieden ijzertekort en nefrologie. CSL Plasma exploiteert plasma-inzamelnetwerken met meer dan 325 plasma-inzamelcentra in de Verenigde Staten, Europa en China. Het bedrijf is actief in Australië, de Verenigde Staten, Duitsland, het Verenigd Koninkrijk, Zwitserland en China. Haar producten omvatten Respreeza, Zemaira, HAEGARDA, KCENTRA, Hepatitis B, Evogam en andere.