Vertex Pharmaceuticals Incorporated en CRISPR Therapeutics kondigen een mondelinge, toegiftpresentatie aan van klinische gegevens van patiënten met sikkelcelziekte (SCD) of transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT) die zijn behandeld met de onderzoekstherapie exagamglogene autotemcel (exa-cel) in CLIMB-111 of CLIMB-121 en gevolgd in CLIMB-131, een vervolgstudie op lange termijn. Vertex zal ook nieuw gezondheidseconomisch en uitkomstenonderzoek presenteren van meerdere studies bij patiënten met SCD en TDT. Vertex heeft dit jaar de volgende presentaties op de ASH.

Mondelinge presentatie, abstract #12 gecombineerd met abstract #2137, in samenwerking met CRISPR Therapeutics, getiteld oEfficacy and Safety of a Single Dose of Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease,o zal worden gepresenteerd op 10 december om 10:45 a.m CST. De presentatie omvat nieuwe gegevens zoals gepresenteerd op het European Hematology Association Congress in juni 2022 over patiënten met SCD of TDT die de onderzoekstherapie exa-cel kregen in de CLIMB-111 of CLIMB-121 studie en werden gevolgd in CLIMB-131, een langetermijn follow-up studie. Mondelinge presentatie, abstract #577, getiteld oGezondheidsgerelateerde levenskwaliteit, ziekte-impact en zorgen over gezondheidsgelijkheid bij volwassenen met sikkelcelziekte met terugkerende vasculaire crises: Preliminary Results from a Global Longitudinal Survey,ozal worden gepresenteerd op 11 december om 12:00 p.m. CST.

Het onderzoek kwantificeert de symptomen, levenskwaliteit en werkimpact van het leven met SCD met terugkerende vaso-occlusieve crises (VOC's). Deze presentatie geeft de voorlopige resultaten weer van een lopende longitudinale studie. Posterpresentatie, abstract #4820, getiteld oClinical and Economic Outcomes in Patients with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia and Patients with Sickle Cell Disease with Recurrent Vaso-Occlusive Crises Receiving Hematopoietic Stem Cell Transplants in the United States,ozal worden gepresenteerd op 12 december van 18:00-8:00 CST.

De studie analyseert de demografische gegevens, transplantatiegerelateerde complicaties en kosten van patiënten met SCD en TDT die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan in de Verenigde Staten met behulp van een declaratiedatabase. Posterpresentatie, abstract #4882, getiteld oGezondheidsgerelateerde levenskwaliteit en ziekte-impact bij volwassenen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie: Preliminary Results from the Global Longitudinal Survey, zal worden gepresenteerd op 12 december van 18.00 tot 20.00 uur CST. De studie kwantificeert de symptomen, levenskwaliteit en werkimpact van leven met TDT.

Deze presentatie geeft de voorlopige resultaten weer van een lopende longitudinale studie.