Clinigen Limited kondigde de top-line resultaten aan van MIROCALS (Modifying Immune Response & OutComes in Amyotrophic Lateral Sclerosis) een fase 2b gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie die de doeltreffendheid en veiligheid onderzoekt van lage dosis interleukine-2 (ld IL-2) voor het controleren van neuro-inflammatie bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De MIROCALS studie, uitgevoerd bij 220 patiënten uit 17 klinieken in het Verenigd Koninkrijk en Frankrijk, in samenwerking met acht vooraanstaande onderzoeksgroepen in het Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Italië en Zweden, onderzocht of een lage dosis IL-2 aspecten van neuro-inflammatie kan wijzigen, waarvan wordt aangenomen dat het een centrale rol speelt in het ziekteverloop bij ALS. Dr. Gilbert Bensimon presenteerde de top-line resultaten op het International Symposium on ALS /Motor Neuron Diseases.

De niet-gecorrigeerde analyse van het primaire eindpunt toonde een vermindering van 19% van het risico op overlijden bij met IL2 behandelde patiënten in vergelijking met placebo, wat statistisch niet significant was. Analyse met aanpassing voor een vooraf gespecificeerde primaire biomarker, cerebrospinale vloeistof gefosforyleerde neurofilament zware keten (CSF-pNFH), toonde echter een statistisch significante afname (73%) van het risico op overlijden voor de IL2-groep gedurende de proefperiode van 21 maanden. De interactie door CSF-pNFH niveaus bleek selectief te zijn.

De interactie op overleving was niet aanwezig bij patiënten met hoge CSF-pNFH (21% van de studiedeelnemers), die overeenkwamen met agressieve, snel evoluerende ziekte. Bij patiënten met lage tot matige CSF-pNFH-waarden (79% van de deelnemers aan het onderzoek), die correleren met een minder agressieve ziekteprogressie, werd echter een significante daling van het overlijdensrisico (43%) voor de IL2-groep vastgesteld. Evenzo werd in de IL2-groep van patiënten met lage CSF-pNFH-spiegels (ongeveer 70% van de deelnemers aan de studie) een vertraging van de achteruitgang van de ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale u Revised, een belangrijke maatstaf voor functionele capaciteit bij patiënten met ALS) vastgesteld.

De behandeling werd goed verdragen, met bijwerkingen die meestal als licht tot matig werden geregistreerd en die zowel in de actieve als in de placebo-armen voorkwamen.