Catalent, Inc. en Sarepta Therapeutics, Inc. kondigden de ondertekening aan van een commerciële leveringsovereenkomst voor Catalent voor de productie van delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), Sarepta's meest geavanceerde gentherapiekandidaat voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD). De overeenkomst structureert ook hoe Catalent meerdere gentherapiekandidaten in Sarepta's pijplijn voor limb-girdle spierdystrofie (LGMD) kan ondersteunen. In november 2022 kondigde Sarepta aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar biologics license application (BLA) voor versnelde goedkeuring van delandistrogene moxeparvovec had aanvaard.

Onder de voorwaarden van deze uitgebreide overeenkomst wordt Catalent de belangrijkste commerciële productiepartner van Sarepta voor deze therapie. Het netwerk voor gentherapie van Catalent omvat faciliteiten die momenteel 10 cGMP-productie-eenheden voor gentherapie herbergen, met nog eens 8 eenheden in aanbouw, die elk geschikt zijn voor meerdere bioreactoren tot 2000 liter. Voor de ontwikkeling van gentherapie kunnen klanten gebruik maken van UpTempo Virtuoso?

adeno-geassocieerd virus (AAV) platform, een schaalbaar, GMP-klaar proces voor de productie van virale vectoren dat een typische ontwikkelingsduur van 18 maanden voor een geneesmiddel met de helft kan verkorten. Catalent is ook de enige CDMO (Contract Development and Manufacturing Organisation) met een faciliteit die door de FDA is goedgekeurd voor de commerciële productie van een AAV-gentherapie.