Camurus kondigt aan dat de licentiepartner van het bedrijf, Rhythm Pharmaceuticals, de eerste patiënten heeft gedoseerd in een Fase 3-studie waarin wekelijkse setmelanotide subcutaan depot wordt geëvalueerd bij patiënten van zes jaar en ouder met een zeldzame genetische obesitasziekte. De Fase 3 studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde switch-studie bij patiënten met obesitas als gevolg van biallelische of heterozygote proopiomelanocortine (POMC), proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR) genetische varianten of een klinische diagnose van Bardet-Biedl Syndroom (BBS) met genetische bevestiging, die eerder waren ingeschreven in Rhythm's lange termijn, open-label dagelijkse setmelanotide uitbreidingsstudie. In de studie zullen naar verwachting 30 patiënten worden opgenomen, gerandomiseerd 1:1 om ofwel eenmaal per week setmelanotide en eenmaal per dag placebo, ofwel eenmaal per dag setmelanotide en eenmaal per week placebo te ontvangen gedurende 13 weken. Na de gerandomiseerde behandelingsperiode van 13 weken zal een cross-over plaatsvinden naar een open-label studie van 13 weken waarin alle patiënten eenmaal per week setmelanotide zullen krijgen. Het primaire werkzaamheidseindpunt is het aantal patiënten zonder gewichtstoename. De wekelijkse formulering van de MC-4R agonist setmelanotide (CAM4072) wordt ontwikkeld door Camurus' partner Rhythm Pharmaceuticals voor de behandeling van een reeks zeldzame genetische aandoeningen van obesitas. De productkandidaat is gebaseerd op Camurus' gepatenteerde FluidCrystal[®] injectie depot technologie en is bedoeld voor wekelijkse zelftoediening en is ontworpen om de therapietrouw en -adherentie te verbeteren. CAM4072 is met succes onderzocht in één fase 1-studie en één fase 2-studie met deelnemers aan de studie met ernstige obesitas. De positieve resultaten van fase 2 toonden aan dat de proefpersonen die werden behandeld met de wekelijkse formulering een vergelijkbaar gewichtsverlies bereikten als de proefpersonen die werden behandeld met de dagelijkse formulering. Bovendien werd vastgesteld dat wekelijkse setmelanotide goed werd verdragen met een veiligheidsprofiel dat vergelijkbaar is met dat van de dagelijkse formulering. Rhythms' kortwerkende formulering van setmelanotide, IMCIVREET, werd in november 2020 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van zeldzame obesitasaandoeningen die verband houden met proopiomelanocortine (POMC), proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1), of leptinereceptor (LEPR)-deficiëntie. Dit werd gevolgd door goedkeuring in de EU in juli 2021.