Bristol Myers Squibb heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de supplemental New Drug Application (sNDA) voor Augtyro (repotrectinib) heeft geaccepteerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met solide tumoren die een neurotrofische tyrosinereceptorkinase (NTRK)-genfusie hebben en die lokaal gevorderd of gemetastaseerd zijn of waarbij chirurgische resectie waarschijnlijk tot ernstige morbiditeit zal leiden. De acceptatie van de aanvraag is gebaseerd op resultaten van de registrerende Fase 1/2 TRIDENT-1 studie (volwassen patiënten met NTRK-positieve vaste tumoren) en CARE studie (pediatrische patiënten met NTRK-positieve vaste tumoren). De FDA verleende de aanvraag de Priority Review status en wees een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 15 juni 2024 toe.

De aanvaarding van de aanvraag is gebaseerd op de resultaten van de TRIDENT-1 en CARE studies. De resultaten van TRIDENT-1 werden ondersteund door gegevens van het CARE-onderzoek, waarin Augtyro wordt geëvalueerd bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met lokaal gevorderde of metastatische vaste tumoren met ALK-, ROS1- of NTRK1-3-genveranderingen. Bovendien heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration Augtyro in november 2023 goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderde of metastatische ROS1-positieve niet-kleincellige longkanker NSCLC.

Bristol Myers Squibb bedankt de patiënten en onderzoekers die betrokken waren bij de TRIDENT-1 enCare klinische studies. Turning Point Therapeutics is een volledige dochteronderneming van Bristol-Myers Squibb Company. Vanaf augustus 2022 heeft Bristol Myers Squibb het bedrijf overgenomen, inclusief het middel repotrectinib.

Over TRIDENT-1 is een wereldwijd, multicenter, enkelarmig, open-label, multi-cohort Fase 1/2 klinisch onderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en anti-tumoractiviteit van Augtyro wordt geëvalueerd bij patiënten met vergevorderde vaste tumoren, waaronder niet-kleincellige longkanker (NSCLC). Fase 1/2 omvat patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde vaste tumoren met ROS1- of NTRK-fusies. Over CARE is een Fase 1/2 open-label, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en antitumoractiviteit klinische studie waarin Augtyro wordt geëvalueerd bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met lokaal gevorderde of prostaat vaste tumoren die ROS1- en NTRK-fusies bevatten.

about CARE is een Fase 1/2 open-label, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en antitumoractiviteit klinisch onderzoek waarbij Augusttyro wordt geëvalueerd bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde vaste tumoren die ALK-, ROS1- en NTRK1- 3 genveranderingen bevatten. Fase 2 van het onderzoek zal trachten de werkzaamheid en anti-tumoractiviteiten van Augtyro aan te tonen bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met lokaal gevorderde of kanker met ALK-, ROS1- of NTRK1-genveranderingen. Fase 1/2 omvat patiënten met lokaal gevorderde of gemetastaseerde vaste tumor met ROS1- of N TRK-fusies.