Bristol Myers Squibb heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) versnelde goedkeuring heeft verleend voor Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), een CD19-gerichte chimere antigeen receptor (CAR) T celtherapie, voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair folliculair lymfoom (FL) die twee of meer voorafgaande lijnen van systemische therapie hebben gekregen. Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van het responspercentage en de duur van de respons. Verdere goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van klinisch voordeel in (een) bevestigend(e) onderzoek(en).

Breyanzi is nu ook opgenomen in de National Comprehensive Cancer Network (NCCN®) Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN-richtlijnen®) voor B-cel Lymfomen als een categorie 2A aanbeveling voor derdelijns en daaropvolgende therapie voor recidief of refractair FL. recidief of refractair FL wordt Breyanzi toegediend als een eenmalige infusie met een enkele dosis die 90 tot 110 x 106 CAR-positieve levensvatbare T-cellen bevat. Historisch gezien werd FL beschouwd als een ongeneeslijke ziekte en patiënten hervallen vaak na eerstelijnstherapie, waarbij de prognose verslechtert na elke volgende herval.

Ondanks de vooruitgang in de behandeling blijft er een onbeantwoorde behoefte bestaan aan aanvullende opties die behandelingsvrije intervallen bieden met duurzame, complete responsen. Het Fase 2 TRANSCEND FL-onderzoek omvatte de grootste primaire analyseset van patiënten met recidief of refractair FL van een klinisch onderzoek waarin een CAR T-celtherapie in deze patiëntenpopulatie werd geëvalueerd. Op basis van de U.S. Prescribing Information (USPI), bij patiënten behandeld met Breyanzi in de derdelijns plus setting en opgenomen in de primaire werkzaamheidsanalyseset (n=94), was het algehele responspercentage (ORR) 95,7% (95% CI: 89,5-98,8).

ORR werd gedefinieerd als het percentage patiënten met een gedeeltelijke of volledige respons volgens de Lugano-criteria, zoals beoordeeld door een onafhankelijke beoordelingscommissie (IRC). De complete respons (CR) was 73,4% (95% CI: 63,3-82,0) en vereiste een negatieve beenmergbiopsie voor bevestiging. De responsen waren snel en duurzaam met een mediane tijd tot respons van één maand (bereik: 0,6-3,3) en een mediane duur van respons (DOR) die niet werd bereikt (95% CI: 18,04-NR), waarbij 80,9% van de responders na 12 maanden nog steeds respons had en 77,1% van de responders na 18 maanden nog steeds respons had.

De resultaten van de primaire analyse van TRANSCEND FL, gepresenteerd op de 2023 International Conference on Malignant Lymphoma, toonden een ORR van 97% (95% CI: 91,6-99,4; eenzijdig p < 0,0001) bij patiënten die op werkzaamheid konden worden beoordeeld (n=101), waarbij 94% van de patiënten een CR bereikte (95% CI: 87,5-97,8; eenzijdig p < 0,0001). Breyanzi heeft een consistent veiligheidsprofiel en in alle klinische onderzoeken kwam bij 53% van de patiënten een cytokinevrijgavesyndroom (CRS) van enige graad voor, waaronder graad >3 CRS bij 4% van de patiënten. De mediane tijd tot het optreden was 5 dagen (bereik: 1 tot 63 dagen).

Elke graad neurologische voorvallen (NE's) trad op bij 31% van de patiënten, met graad >3 NE's bij 10% van de patiënten. De mediane tijd tot het optreden van NE's was 8 dagen (bereik: 1 tot 63 dagen). Het veiligheidsprofiel van Breyanzi maakt de optie van poliklinische behandeling en beheer van patiënten mogelijk.

Patiënten in de TRANSCEND FL studie werden zowel klinisch als poliklinisch behandeld. Bristol Myers Squibb biedt verschillende programma's en hulpmiddelen om aan de behoeften van patiënten en zorgverleners te voldoen en biedt ondersteuning die toegang tot therapieën, waaronder Breyanzi, mogelijk maakt. Bristol Myers Squibb ondersteunt ook de behandelervaring van patiënten en artsen door Cell Therapy 360 aan te bieden, een digitaal serviceplatform dat de toegang tot relevante informatie, productie-updates en ondersteuning voor patiënten en zorgverleners optimaliseert.